Medcinrådet: CAR T-cellebehandling giver stor klinisk merværdi hos børn og unge med B-ALL
Medicinrådet vurderer, at CAR T-cellebehandlingen Kymriah (tisagenlecleucel) til børn og unge med B-celle akut lymfatisk leukæmi (B-ALL) giver en stor klinisk merværdi sammenlignet med bedste tilgængelige behandling. Evidensens kvalitet vurderes dog at være meget lav.
Stor merværdi betyder, at der er en vedvarende og stor forbedring i effektforhold, der ikke tidligere er opnået med et relevant behandlingsalternativ. Det kan f.eks. være sygdomsremission, markant stigning i overlevelsestid, langvarigt fravær af alvorlige sygdomssymptomer eller udtalt fravær af alvorlige bivirkninger.
Find vurdering her på medicinrådet.dk.
Kymriah er en såkaldt CAR T-cellebehandling, hvor patientens egne T-celler genmodificeres til at udtrykke receptorer (chimeric antigen receptor (CAR)), der genkender den generelle B-cellemarkør, CD19. De modificerede T-celler gives intravenøst til patienten, hvor de binder sig til B-celler og slår disse ihjel.
Kymriah fik i august 2018, som den første CAR-T-celleterapi nogensinde, en markedsføringsgodkendelse af Det Europæiske Lægemiddelagentur, EMA, til hhv. behandling af B-ALL, der er refraktær, recidiverende efter transplantation eller ved andet eller senere tilbagefald hos børn og unge voksne patienter op til 25 år, samt til diffust storcellet B-celle lymfom (DLBCL) hos voksne patienter efter to eller flere linjer af systemisk behandling.
EMA-godkendelsen er baseret på de eneste globale kliniske studier indenfor CAR-T, JULIET og ELIANA, som inkluderede patienter fra otte europæiske lande. I studierne påviste Kymriah stærke og vedvarende responsrater samt en konsekvent sikkerhedsprofil hos de to patientgrupper, der er svære at behandle.
I Danmark diagnosticeres cirka 45 børn årligt med leukæmi, hvoraf cirka 35 af tilfældene er ALL. Omkring 75-80 procent af tilfældene forårsages af B-lymfocytter (B-celler). Dette svarer årligt til cirka 30 nye tilfælde af B-ALL blandt børn og unge op til 25 år.
Den nuværende førstelinjebehandling er intensiv, langvarig og helbreder over 85 procent af børn og unge med leukæmi. Det skønnes, at de resterende 10-15 procent enten ikke responderer på behandlingen eller oplever tilbagefald. Den mediane samlede overlevelse for børn og unge med tilbagefald efter første stamcelletransplantation er cirka seks måneder.
Der findes ingen standardbehandling for børn og unge med refraktær ALL eller (gentagne) tilbagefald, og valg af medicinsk behandling hos disse patienter er i høj grad tilpasset den enkelte patient og oftest eksperimentel. Patientgruppen vurderes at have en overlevelsesrate på 20-30 procent og for mange af patienterne endnu lavere.
Fagudvalget anslår, at der årligt vil være cirka to-fire patienter med B-ALL, som er kandidater til behandling med Kymriah.
