CAR-T-behandling godkendt til B-ALL og DLBCL
Kymriah (tisagenlecleucel) har som den første CAR-T-celleterapi fået en markedsføringsgodkendelse af det europæiske lægemiddelagentur, EMA, på to forskellige indikationer inden for B-cellemaligniteter. Nu er det op til Medicinrådet, hvorvidt behandlingen skal indføres som standardbehandling i Danmark.
EMA’s godkendelse er givet til behandling af B-celle akut lymfatisk leukæmi (B-ALL), der er refraktær, recidiverende efter transplantation eller ved andet eller senere tilbagefald hos børn og unge voksne patienter op til 25 år. Desuden er Kymriah nu godkendt til behandling af diffust storcellet B-celle lymfom (DLBCL) hos voksne patienter efter to eller flere linjer af systemisk behandling.
Kymriah er en engangsbehandling, der anvender patientens egne T-celler til at bekæmpe kræften. EMA-godkendelsen er baseret på de eneste globale kliniske studier indenfor CAR-T, JULIET og ELIANA, som inkluderede patienter fra otte europæiske lande. I studierne påviste Kymriah stærke og vedvarende responsrater samt en konsekvent sikkerhedsprofil hos de to patientgrupper, der er svære at behandle.
Både B-ALL og DLBCL er maligne og aggressive sygdomme, hvor patienter med tilbagefald eller patienter, som ikke responderer på standardbehandling, har et stort behov for nye behandlingsmuligheder. I Europa udgør ALL omkring 80 procent af tilfældene af leukæmi hos børn, og for patienter, der oplever tilbagefald efter standardbehandling, er udsigterne dårlige. Der er lav overlevelse, selvom patienterne gennemgår mange former for behandling, inklusive kemoterapi, stråling, målrettet behandling eller stamcelletransplantation, hvilket understreger behovet for nye behandlingsmuligheder.
DLBCL er den mest udbredte form for non-Hodgkin lymfom og udgør op til 40 procent af alle tilfælde. Patienter med tilbagefald eller patienter, der ikke responderer på første behandling, har begrænsede muligheder for behandlinger, der kan give vedvarende effekt. Samtidig er overlevelsen lav hos størstedelen af disse patienter, fordi de enten ikke er egnet til autolog stamcelletransplantation (ASCT) eller på grund af behandlingssvigt efter salvage kemoterapi eller ASCT.
Kymriah
Kymriah (tisagenlecleucel) er en levende medicin, der skræddersyes til den enkelte patient ved at programmere patientens egne immunforsvars celler. Kymriah er den eneste godkendte CAR-T-celleterapi, der er udviklet ved at anvende det kostimulatoriske domæne 4-1BB, hvilket er afgørende for både fuld aktivering af terapien, for at sikre, at cellerne deler sig og bliver flere efter indsprøjtning, og for at sikre en varig virkning af de kræftbekæmpende celler.
