Novo afbryder forsøg med hæmofili-stof
Novo Nordisk har afbrudt fase III-studierne Explorer7 og Explorer8 med hæmofili-stoffet concizumab på grund af ikke-fatale trombotiske begivenheder.
Der vil ikke blive rekrutteret yderligere patienter, og yderligere behandling af patienter, der i øjeblikket er indskrevet i forsøgene med concizumab, ophører.
I Explorer7 og Explorer8 er profylaktisk anvendelse af IgG4-antistoffet concizumab hos patienter med hæmofili A og B uanset inhibitorstatus blevet evalueret. Forekomsten af ikke-fatale trombotiske begivenheder er set hos tre patienter, der er indskrevet i det sene fase-program.
Novo iværksatte Explorer7-studiet i oktober sidste år for at fastlægge sikkerheden og effektiviteten af profylaktisk subkutan concizumab, der leveres en gang dagligt i en pen for at reducere antallet af blødninger. Et parallelt fase III-forsøg med hæmofili A- eller B-patienter uden inhibitorer, Explorer8, blev derefter påbegyndt i november 2019.
Hæmofili A og hæmofili B er arvelige sygdomme. Hæmofili A rammer en ud af 10.000, og hæmofili B rammer en ud af 50.000. Ud af de knap 1.000 danskere, der har fået konstateret en blødersygdom, har cirka 36 procent hæmofili A og cirka otte procent hæmofili B
Hæmofili skyldes mangel på faktor i blodet. Faktorer – eller koagulationsfaktorer – er de blodkomponenter, der får blodet til at størkne. Når der mangler faktor i blodet, betyder det, at blodet ikke størkner på normal vis, hvorfor blødninger ikke stopper. Der er 13 faktorer i det menneskelige blod. Har man hæmofili A, mangler man faktor VIII i blodet. Har man hæmofili B, mangler man faktor IX.
