Hemlibra forbedrer den langsigtede livskvalitet for hæmofili-A-patienter uanset inhibitor-status

ISTH: Opdaterede data fra de to studier HAVEN 3 og HAVEN 4 påviser både høj effektivitet og sikkerhed men også en øget livskvalitet ved behandling med Hemlibra (emicizumab) af personer med hæmofili-A både med og uden inhibitor.

Det viser resultater præsenteret (Abstract PB0698) på ISTH (International Society on Thrombosis and Haemostasis) i Melbourne (6-10 juli).

At have hæmofili-A (med og uden FVIII inhibitor) har stor betydning for patienternes helbredsrelaterede livskvalitet (HRQoL) – herunder evnen til at arbejde. Opdaterede data fra de to studier – HAVEN 3 og 4 – har målt effekten på livskvalitet (HRQoL) ved behandling med profylaktisk emicizumab hos patienter med hæmofili-A med eller uden inhibitor. I HAVEN 3 gav man patienterne emicizumab (1.5 mg/kg) en gang om ugen eller (3 mg/kg) hver fjerde uge til patienter på 12 år eller derover og uden inhibitor. Patienterne havde tidligere været i episodisk behandling (n=88) eller profylakse (n=63) FVIII.

I Haven 4, behandlede man patienter med hæmofili-A med eller uden inhibitor (n=41) på 12 år eller derover med emicizumab (6 mg/kg) en gang hver fjerde uge. HRQoL blev målt ved hjælp af Haem-A-QoL spørgeskemaet med henholdsvis 143 og 38 kvalificerede respondenter (≥18 years) – og for HAVEN 3 og Haven 4 respektivt. Scoren rangerer fra 0-100.

Compliance raterne i spørgeskemaundersøgelsen var 94.9 procent I HAVEN 3 (frem til uge 49) og 99.1 procent i HAVEN 4 (frem til uge 61). PHS scoren blev bedre efter påbegyndt behandling med emicizumab og blev vedligeholdt igennem hele perioden. Efter uge 25 steg scoren ≥10 hos henholdsvis flere end 50 procent og 65 procent af deltagerne i HAVEN 3 og 4 (TABEL 1.) Mean (SD) total scoren ved baseline var 31.5 (15.0) og 39.4 (17.9) og blev forbedret til 22.8 (15.1) og 23.0 (15.9) i HAVEN 3 og 4. Ved baseline, 76 procent (75/99) og 79 procent (22/29) af patienter i arbejde både i HAVEN 3 og 4, rapporterede, at de ikke havde haft fravær fra deres arbejde i de forgangne 28 dage. Ved uge 25, 91 procent (88/97) og 93 procent (25/27) af patienterne i HAVEN 3 og 4 rapporterede, at de ikke havde haft fravær overhovedet – og dette forblev stabilt derefter.

Ifølge Jindrich Mourek, overlæge på Rigshospitalets Hæmatologiske Klinik, understøtter data fra dette studie de samlede data fra alle fire HAVEN studier:

”Når man en gang ugentligt behandler patienterne subkutant med emicizumab, vil de få færre eller ingen blødninger, hvilket vil forbedre deres livskvalitet og dermed altså også deres arbejdsevne.” Jindrich Mourek understreger, at emicizumab i Danmark kun er godkendt til patienter med inhibitor:

”Det drejer sig på Rigshospitalet om to voksne patienter og lidt flere børn. Jeg er dog sikker på, at hvis emicizumab af Medicinrådet også blev godkendt til patienter uden inhibitor, så ville livskvaliteten og arbejdsevnen også være opadgående. Patienter uden inhibitor får faktor 8 behandling i stedet. Den behandling er også effektiv, men patienterne skal stikke sig tre gange om ugen og vil dermed opleve mindre frihed end de, som får emicizumab og som kan nøjes med at stikke sig en enkelt gang om ugen eller hver anden uge. 95 procent af patienterne foretrækker emicizumab behandling fremfor deres tidligere faktor-behandling. Men det er altid en afvejning af pris og effekt.”