Medicinrådet udgiver behandlingsvejledning for hæmofili A
Medicinrådet har offentliggjort en behandlingsvejledning for hæmofili A. Vejledningen lyder blandt andet, at mindst 90 procent af tidligere behandlede patienter skal tilbydes et af de ligestillede standard FVIII- eller EHL-præparater, som er godkendt til aldersgruppen.
Anbefalingerne for hæmofili A (https://medicinraadet.dk/media/11380/medicinraadets-behandlingsvejledning-vedroerende-laegemidler-til-haemofili-a-vers-10.pdf) er opdelt i profylaktisk (forebyggende) behandling og on-demandbehandling (behandling ved behov). Anbefalinger opdeles endvidere efter, om patienten er tidligere behandlet (previously treated patients, PTP) eller tidligere ubehandlet (previously untreated patients, PUP), da kun få af lægemidlerne er godkendt til PUP.
PTP (tidligere behandlede patienter):
- Anvend et af de ligestillede standard FVIII- eller EHL-præparater, som er godkendt til aldersgruppen, til mindst 90 procent af populationen:
Lonotocog alfa (Afstyla)
Moroctocog alfa (ReFacto)
Octocog alfa (Advate og Kovaltry)
Simoctocog alfa (Nuwiq)
Turoctocog alfa (NovoEight)
EHL-præparater
Damoctocog alfa pegol (Jivi) (kun indikation til voksne og børn på mindst 12 år)
Efmoroctocog alfa (Elocta) (kun indikation til voksne og børn på mindst 12 år)
Rurioctocog alfa pegol (Adynovi) (kun indikation til voksne og børn på mindst 12 år)
Turoctocog alfa pegol (Esperoct) (kun indikation til voksne og børn på mindst 12 år)
- Skift ikke mellem standard FVIII-præparaterne, med mindre der er lægefaglig indikation herfor.
- Skift fra et standard FVIII-præparat til et EHL-præparat, hvis der er lægefaglig indikation for at forlænge dosisintervallet pga. vanskelig veneadgang eller opnå højere dalværdi pga. dokumenterede gennembrudsblødninger.
- Overvej emicizumab (Hemlibra), hvis patienten har:
O vanskelig veneadgang, hvor det ikke er muligt at gennemføre profylakse med et EHL-præparat.
O gentagne dokumenterede gennembrudsblødninger trods optimeret profylakse med et EHL-præparat.
PUP (tidligere ubehandlede patienter):
- Anvend et af de ligestillede FVIII-præparater, som er godkendt til behandling af PUP, til mindst 60 procent af populationen:
Moroctocog alfa (Refacto)
Octocog alfa (Advate)
Simoctocog alfa (Nuwiq)
Turoctocog alfa (NovoEight)
- Anvend ikke rutinemæssigt emicizumab (Hemlibra).
Patienter i on-demandbehandling:
- Anvend et af de ligestillede standard FVIII- eller EHL-præparater, som er godkendt til aldersgruppen, hvis patienten bruger mindst 2 pakninger eller mere per år, til mindst 70 procent af populationen:
Standard FVIII:
Lonoctocog alfa (Afstyla)
Moroctocog alfa (Refacto)
Octocog alfa (Advate og Kovaltry1)
Simoctocog alfa (Nuwiq)
Turoctocog alfa (NovoEight)
EHLDamoctocog alfa pegol (Jivi)
Efmoroctocog alfa (Elocta)
Rurioctocog alfa pegol (Adynovi)
- Anvend et FVIII-præparat med mindst seks måneders holdbarhed udenfor køleskab, hvis patienten bruger mindre end to pakninger per år.
- Skift til førstevalgspræparatet, hvis patienten har mild hæmofili og ikke er i hjemmebehandling, og besparelsen i lægemiddeludgifter som minimum opvejer de administrative omkostninger, der er forbundet med skiftet.
Patienter med behov for profylakse ved inhibitor:
- Anvend profylakse med emicizumab (for 90 procents vedkommende) fremfor profylakse med APCC hos patienter med inhibitor, hvor immuntolerancebehandling ikke er mulig – eller ikke har været succesfuld.
- Overvej skift til billigste FVIII-præparat efter en individuel klinisk vurdering hos patienter med moderat eller svær hæmofili. Der skal tages hensyn til, at cirka halvdelen af patienterne har ældre søskende med hæmofili, hvor det er hensigtsmæssigt, at der kun er ét præparat i hjemmet for at minimere medicinspild og lagerbeholdning i hjemmet og på rejser.
Behandling af blødning ved inhibitor:
- Anvend eptacog alfa (NovoSeven) til 75 procent af populationen.
- Overvej APCC (Feiba) ved dårlig hæmostatisk effekt af eptacog alfa, eller hvor længere doseringsinterval er påkrævet.
- Anvend ikke APCC til behandling af blødninger hos patienter i profylakse med emicizumab.
