Personlig dosering af ADYNOVATE medfører færre blødninger
ISTH: Personlig dosering af ADYNOVATE til hæmofili A-patienter baseret på det farmakokinetiske (PK) bundniveau resulterer i færre blødninger.
Det viser resultaterne af PROPEL-studiet, som forleden blev præsenteret (Abstract OC42.1) på International Society on Thrombosis and Haemostasis, ISTH-kongressen i Melbourne, Australien.
PROPEL-studiet er en prospektiv, randomiseret, multicenterundersøgelse, der sammenligner sikkerheden og effektiviteten af ADYNOVATE efter PK-guidet profylakse, der retter sig mod to forskellige faktor 8 (FVIII) bundniveauer hos personer med alvorlig hæmofili A.
De seneste resultater af PROPEL-studiet viser, at ADYNOVATE-profylakse hos svære hæmofili A-patienter kan forbedre patientens PK-profil - ved at målrette FVIII-bundniveauer på otte-12 procent (forhøjet profylaksearm, ELE) sammenlignet med en-tre procent (reference profylaksearm, REF).
Dette medfører en klinisk meningsfuld tendens til flere patienter med nul blødninger [henholdsvis 62% ELE og 42% REF].
Patienter randomiseret til otte-12 procent målgruppen oplevede også:
- Reduceret gennemsnitlig total årlig antal blødninger (ABR), hhv. 1,6 ELE versus 3,6 REF
- Reduceret gennemsnitlig spontan almindelig ABR (0,5 ELE versus 2,0 REF)
Dataene understøtter tesen om, at patienterne kan få gavn af PK-drevet dosering, der målretter sig mod FVIII-bundniveauer på otte-12 procent. Sikkerhedsresultaterne fra denne seneste opdatering var også sammenlignelige og i overensstemmelse med tidligere ADYNOVATE-forsøg.
Løbende analyser vil yderligere karakterisere forholdet mellem PK-skræddersyet dosering af ADYNOVATE FVIII-niveauer og tilfælde af blødninger.
Tilpasning af doseringsregimen til en individuel patient, styret af patientens individuelle PK-egenskaber, har stort potentiale - til styring af patienter med hæmofili A, især dem, der ønsker større blødningsbeskyttelse.
"Disse resultater giver for første gang bevis for konceptet om at målretning af højere FVIII-bundniveauer kan være til gavn for alvorlige hæmofili A-patienter, der ikke har nogen bivirknings profilændring," siger dr. med . Robert Klamroth, der er direktør for Comprehensive Care Haemophilia Treatment Center og Haemostasis og Trombose Enhed på Vivantes Klinikum i Berlin, Tyskland.
"Det næste skridt vil være at karakterisere forholdet mellem farmakokinetiske profiler, FVIII-aktivitetsniveauer og blødende hændelser, så vi kan forstå mere om den optimale tilgang til personlig profylakse ved hæmofili A og hjælpe flere patienter med at opnå nul blødninger," understreger han.
