Første danske patient med hæmofili B behandlet med Hemgenix
I slutningen af januar blev den første danske patient med hæmofili B behandlet med genterapien Hemgenix (etranacogene dezaparvovec). Det skete godt to måneder efter, at regionerne meldte ud, at de var klar med et digitalt værkstøj til at monitorere behandlingens effekt.
I juni sidste år anbefalede Medicinrådet Hemgenix til patienter med hæmofili B (medfødt faktor IX-mangel) i moderat svær eller svær grad. Genterapien har en officiel listepris på 5,3 millioner amerikanske dollars, og er blevet udråbt til det dyreste lægemiddel i verden. I Danmark er den officielle listepris 21,5 millioner kroner, men en innovativ prisaftale betyder, at hospitalerne kun skal gribe til lommerne, hvis genterapien virker – ellers er det firmaet (CLS Behring), der dækker udgifterne.
Og nu skal Hemgenix så for første gang stå sin prøve i Danmark. D. 21. januar blev den første danske patient med hæmofili B behandlet med genterapien. Det oplyser CLS Behring Denmark i en pressemeddelelse.
Blandt de behandlende læger spores der stor begejstring over, at danske hæmofili B-patienter nu har adgang til den innovative medicin. Umiddelbart efter, at anbefalingen af Hemgenix blev offentliggjort, udtalte Peter Kampmann, cheflæge på Afdeling for Blodsygdomme ved Rigshospitalet følgende til Hæmatologisk Tidsskrift:
”Det er glædeligt at forhandlingerne imellem firmaet, Medicinrådet og Amgros har muliggjort, at Hemgenix kommer på markedet. Det er en milepæl, at et kommercielt genterapiprodukt er godkendt. For bløderne er det en milepæl, at deres palet af forskellige profylaktika folder sig så meget ud efter, at de har været afhængige af faktor i rigtig mange år. Og at der er en villighed i samfundet til at komme skridtet videre og tænke en så moderne teknologi og langsigtet effekt ind i deres patientgruppe,” sagde han.
Første land i Europa
Amgros har i samarbejde med regionerne, sygehusapotekerne og klinikerne udviklet en digitalt løsning til at monitorere effekten af Hemgenix. Den blev lanceret i november sidste år, og den sikrer, at de behandlende afdelinger (Rigshospitalet og Aarhus) kan monitorere effekten af genterapien.
”Vi har klart indtryk af, at vi er nået frem til en digital model, hvor det er nemt for klinikerne at indberette effekten af Hemgenix hos patienterne. Viden om effekten er nødvendig for os for at sikre, at vi ikke betaler for en behandling, der ikke virker, sagde Flemming Sonne, administrerende direktør for Amgros, i forbindelse med lanceringen af monitoreringsværktøjet.
Arbejdet med at udvikle det digitale setup for dataopsamling var ressourcetungt, men håbet er, at modellen vil gøre det nemmere at indgå effektbaserede prisaftaler fremadrettet, lød det fra Amgros.
Danmark var det første land i Europa, der indgik en performancebaseret prisaftale, hvor omkostningerne til Hemgenix kun afholdes, hvis genterapien har den ventede effekt. Det var anden gang nogensinde, at Amgros indgik denne type prisaftale med et firma. Første gang var i 2020 (Luxturna).
Aftale ændrede beslutning
Hemgenix har været vurderet i Medicinrådet af to omgange. I november 2023 afviste rådet genterapien, da det vurderede, at omkostningerne til Hemgenix ikke var rimelige i forhold til den usikkerhed, der var knyttet til behandlingens langtidseffekt. Men godt et halvt år senere fik piben en anden lyd. Den innovative prisaftale ændrede udfaldet af anbefalingen, og sikrede danske hæmofili B-patienter adgang til Hemgenix.
Det fremgår af Medicinrådets vurdering, at rådet forventer, at 15 danske patienter er mulige kandidater til Hemgenix. Det er uvist, hvor mange nye kandidater, der vil komme til inden for de næste fem år, lyder det.
Hemgenix er en genterapi, der gives én gang i livet. Dermed undgår patienter med hæmofili B forebyggende behandling med ugentlige infusioner med et faktor IX-præparat, som hidtil har været standardbehandling.