Hemlibra afvises mod arvelig blødersygdom

Medicinrådet har besluttet ikke at anbefale Hemlibra (emicizumab) som mulig standardbehandling til svær hæmofili A.

Rådet mener ikke, at Helimbra tilfører nogen klinisk merværdi hos den generelle patientpopulation, til gengæld har lægemidlet betydelige meromkostninger sammenlignet med faktor VIII-præparater.

Hæmofili A er en arvelig blødersygdom, hvor patienten mangler faktor VIII, som er nødvendig for at standse blødninger. Cirka 400 patienter i Danmark har sygdommen. Heraf er ca. 150 patienter i forebyggende behandling. Tilførsel af faktor VIII forebygger blødninger i muskler og led, som på sigt kan medføre invaliditet, samt forhindre at en større blødning bliver livstruende. Patienter med svær hæmofili A får forebyggende behandling med infusioner af faktor VIII typisk to-tre gange om ugen.

Helimbra efterligner funktionen af faktor VIII, som patienter med hæmofili A mangler. Det sker ved, at lægemidlet binder sig til andre faktorer i blodet (IXa og X), som også har betydning for blodets evne til at størkne. Hemlibra gives som subkutan injektion en-fire gange om måneden. Blødninger, som opstår på trods af behandling med Hemlibra, skal fortsat behandles med et faktor VIII-præparat.

”At Medicinrådet har besluttet ikke at anbefale Hemlibra er ikke det samme som, at der ikke kan være ganske få patienter, hvor man måske skal bruge Hemlibra, men fordi det er forbundet med betydelige meromkostninger og ikke giver klinisk merværdi, vil vi ikke anbefale det som mulig standardbehandling,” siger medlem af Medicinrådet fhv. direktør i Kræftens Bekæmpelse, Leif Vestergaard Pedersen.

Baggrunden for beslutningen om Helimbra, som blev truffet på et møde 19. juni,  er, at Medicinrådet vurderer, at lægemidlet ikke giver en klinisk merværdi for patienter med svær hæmofili A sammenlignet med standard FVIII-præparatet octocog alfa og EHL-præparatet efmoroctocog alfa.

Medicinrådet finder dog, at den subkutane administrationsform og det lange dosisinterval for Helimbra er en stor fordel hos patienter med vanskelig veneadgang, hvor det ikke er muligt at gennemføre profylakse med et EHL-præparat, og hos patienter med gentagne dokumenterede gennembrudsblødninger trods optimeret profylakse med et EHL-præparat. Evidensens kvalitet er dog meget lav.

Medicinrådet vurderer, at der ikke er rimeligt forhold mellem meromkostningerne og den kliniske merværdi af Hemlibra sammenlignet med octocog alfa og efmoroctocog alfa til patienter med svær hæmofili A. Behandling med Helimbra er forbundet med betydelige meromkostninger, som udelukkende drives af lægemiddelprisen, lyder det i anbefalingen.