Tre forhold begrunder vigtig klinisk merværdi ved Hemlibra
Medicinrådet vurderer, at Hemlibra (emicizumab) til profylaktisk behandling af hæmofili A med inhibitor mod faktor VIII giver en vigtig klinisk merværdi sammenlignet med Activated prothrombin complex concentrate (APCC).
Evidensens kvalitet for sammenligningen af de to lægemidler vurderes dog at være meget lav.
Af Medicinrådets vurderingsrapport fremgår det, at fagudvalget vedrørende hæmofili finder, at følgende tre forhold begrunder en vigtig klinisk merværdi for Hemlibra:
- Klinisk relevant effekt på det kritiske effektmål ABR (årlig blødningsrate)
- Fordelagtige håndteringsmæssige forhold
- Der er patienter, hvor Hemlibra er det eneste reelle behandlingstilbud.
I praksis er der cirka 10 patienter i Danmark, som kan være kandidater til behandlingen med Hemlibra. Baseret på den kliniske erfaring kan nogle af disse patienter ikke gennemføre og opnå tilfredsstillende profylaktisk APCC-behandling. For disse patienter, der har meget høj blødningsrisiko, vil Hemlibra være det eneste reelle profylaktiske behandlingstilbud.
Hemlibra blev, hurtigere end forventet, godkendt af Europa-Kommissionen i februar 2018. Godkendelsen var baseret på to af de største pivotale kliniske undersøgelser hos mennesker med hæmofili A med inhibitor (HAVEN 1 og HAVEN 2), hvor Hemlibra demonstrerede overlegen effekt sammenlignet med tidligere behandling med bypassing agents (BPA) som profylakse eller on-demand.
Opdaterede analyser fra de to studier blev præsenteret i december sidste år på ASH-mødet og viste, at Hemlibra fortsatte med at reducere blødninger væsentligt hos mennesker med hæmofili A med inhibitor efter længere opfølgning.
