Kristian Lunds blog
Om os | Om nyhedsbrevene | Annoncer | Betingelser


Overlæge: Hemlibra ligner et stærkt alternativ

WFHHemlibra (emicizumab) viser en markant evne til at kontrollere blødninger hos patienter med hæmofili A uden inhibitor, og samtidig giver behandlingen mulighed for at dosere fleksibelt med længere tid mellem doserne.

Det melder Roche efter præsentation af nye data på WFH 2018 i Glasgow, Skotland.

Hemlibra kan meget snart blive et rigtig godt alternativ til standardbehandlingen hos patienter, hvor IV-adgang er et problem, mener overlæge Eva Funding, Rigshospitalets Klinik for Blodsygdomme.

En subkutan dosis Hemlibra hver eller hver anden uge reducerer blødninger hos patienter med hæmofili A uden antistoffer med 96 procent hos patienter, der ikke fik forebyggende behandling før, og for patienter, der tidligere har fået faktor VIII-profylakse giver Hemlibra 68 procent reduktion af blødningerne.

Det viser nye data fra fase III studierne HAVEN 3 og HAVEN 4, hvor behandlingen dels sammenlignes med ingen profylakse og dels afprøves i månedlige doser, og overlæge Eva Funding, Rigshospitalets Klinik for Blodsygdomme, finder resultaterne meget interessante. 

I det randomiserede multicenter-studie HAVEN 3 blev Hemlibra givet subkutant hver uge eller hver anden uge til patienter med hæmofili A uden antistoffer, mens en kontrolgruppe ikke fik nogen behandling. De to første grupper fik enten 1.5 mg/kg/uge eller 3 mg/kg/hver 14. dag og altså i alt samme mængde medicin, og behandlingen gav voldsom reduktion i blødninger i begge grupper. Den ugentlige dosis reducerede blødninger med 96 procent sammenlignet med ingen forebyggende behandling, mens reduktionen ved fjortendagsdoseringen var 97 procent i sammenligning med ingen forebyggende behandling.

Blandt de patienter, som fik Hemlibra hver eller hver anden uge, havde henholdsvis 55 og 60 procent ingen blødninger under studiet. Resultaterne er værd at bemærke, mener Eva Funding.

”Det er nogle meget imponerende blødningsrater. Normalt vil en patient i studier med forebyggende behandling FVVIII have 1-3 blødninger om året, men her var medianen nul, så det er rigtig flotte resultater,” siger Eva Funding.

I HAVEN 4 har forskerne undersøgt effekt og sikkerhed ved en subkutan dosis Hemlibra hver fjerde uge. Studiet omfatter 48 patienter med hæmofili A med og uden antistoffer, som tidligere havde været i behandling med faktor VIII eller anden behandling.

I løbet af HAVEN 4 havde 56 procent ingen behandlede blødninger og 90 procent have tre eller færre behandlede blødninger, og det betyder, at en månedlig dosis Hemlibra kan give klinisk meningsfuld kontrol af blødning hos patienter med hæmofili A med eller uden antistoffer.

Ifølge overlæge Eva Funding er det en stor fordel ved behandlingen, at den er mindre belastende for patienterne end standardbehandlingen.

”Det er en enorm fordel, at behandlingen gives subkutant og at den kan doseres hver anden eller fjerde uge. Standardbehandlingen gives ved injektion i blodåren to til tre gange om ugen, og små børn er ofte nødt til at få lagt en intravenøs port, for at det kan lade sig gøre,” siger Eva Funding.

Hemlibra er endnu ikke testet på patienter, der ikke tidligere har været i behandling, og blandt andet derfor forventer Eva Funding ikke, at Hemlibra bliver standardbehandling i første omgang.

”Vi har jo allerede en behandling, som vi har langt mere viden om og erfaring med, men Hemlibra vil helt klart være et godt alternativ. Specielt også nu, hvor vi har set, at det både hos voksne og børn kan doseres hver fjerde uge, hvor effekten ser ud til at være lige så god som ved ugentlig dosering,” siger Eva Funding, der også hæfter sig ved, at sikkerheden ser ud til at være god.

Med HAVEN 3 og HAVEN 4 har Roche også fået bugt med de tilfælde af alvorlige bivirkninger, der var i det første HAVEN-studie.

I HAVEN 3 og HAVEN 4 har man begrænset den supplerende behandling af blødninger med APCC undervejs, og det er formentlig grunden til, at der ikke er set trombose komplikationer i de to studier, mener Eva Funding. Den mest almindelige bivirkning er injektions-reaktioner, som forekom ved ni deltagere i HAVEN 4.

FORSIDEN LIGE NU

Beslutning om Revlimid udskudt igen-igen

16. juli 2018 Myelomatose Signe Juul Kraft
Danske myelomatosepatienter må stadig se langt efter en afklaring om, hvorvidt Revlimid (lenalidomid) bliver indført som standard-vedligeholdelsesbehandling.…

Medicinrådet godkender behandlingsvejledning for hæmofili B

16. juli 2018 Hæmofili Signe Juul Kraft
Medicinrådet har godkendt en behandlingsvejledning vedrørende hæmofili B, som omfatter valg af rekombinant faktor IX-præparat (rFIX).

Nyheder fra Medicinske Tidsskrifter

MS Tidsskrift