FDA giver Hemlibra status som gennembrudsbehandling
Hemlibra har fået tildelt en såkaldt Breakthrough Therapy status af FDA for personer med hæmofili A uden faktor VIII-hæmmere.
Gennembrudsterapi status er designet til at fremskynde udviklingen og gennemgangen af lægemidler, der er beregnet til at behandle en alvorlig tilstand ud fra foreløbige beviser, der tyder på, at de kan vise en væsentlig forbedring i forhold til eksisterende behandlinger.
"Hemlibra er det første lægemiddel, der viser en overlegen effekt sammenlignet med faktor VIII-profylakse, der er standardbehandling for patienter med hæmofili A uden hæmmere i en intra-patient sammenligning," siger dr. Sandra Horning, der er chefmediciner og chef for produktudvikling hos medicinalfirmaet Roche.
"Vi glæder os til at samarbejde med sundhedsmyndighederne om at gøre Hemlibra tilgængelig for mennesker uden hæmmere så hurtigt som muligt."
Statustildelingen er baseret på data fra fase III-undersøgelsen HAVEN 3 med mennesker på over 12 år med hæmofili A uden hæmmere. I undersøgelsen viste Hemlibra-profylakse, der blev doseret subkutant hver uge eller hver anden uge, statistisk signifikant og klinisk signifikant reduktion i behandlede blødninger sammenlignet med ingen profylakse. I en sammenligning var en gang ugentlig Hemlibra profylakse overlegen i forhold til tidligere faktor VIII-profylakse i form af en statistisk signifikant og klinisk meningsfuld reduktion i behandlede blødninger. De hyppigste bivirkninger med Hemlibra var reaktioner på injektionsstedet, og der blev ikke observeret nye sikkerhedssignaler. Ingen trombotisk mikroangiopati eller trombotiske hændelser forekom i dette studie.
Hemlibra blev tildelt sin første gennembrudsterapistatus i september 2015 og blev godkendt af FDA i november 2017 til rutinemæssig profylakse for at forebygge eller reducere hyppigheden af blødningsepisoder hos voksne og børn med hæmofili A med faktor VIII-hæmmere baseret på resultater fra HAVEN 1 og HAVEN 2 studierne. Hemlibra blev også for nylig godkendt af regulerende myndigheder i andre lande - herunder af Europa-Kommissionen i februar 2018 til rutinemæssig profylakse af blødningsepisoder hos mennesker med hæmofili A med faktor VIII-hæmmere.
