Emicizumab reducerer blødninger hos børn med Hæmofili A under 12 år
Børn med blødersygdommen Hæmofili A og hæmmere mod faktor VIII kan får reduceret antallet af blødninger med det monoclonale antistof emicizumab.
Det viser en interim analyse af fase III studiet HAVEN 2, hvor forskere har testet midlet på 19 børn under 12 år. Totalt er det meningen at studiet skal inkludere 60 børn under 12 år, der skal have emicizumab i 52 uger hver. Resultaterne ligger i forlængelse af HAVEN 1-studiet, der viste at unge og voksne over 12 år med hæmmere mod faktor VIII også havde gavn af stoffet.
”Håndtering af hæmofili A med inhibitorer mod faktor VIII er særligt udfordrende for børn og deres pårørende, fordi blødninger er vanskelige at kontrollere og nuværende behandlinger kræver hyppige intravenøse infusioner," siger dr. Sandra Horning, der er Chief Medical Officer og chef for Global Product Development hos producenten Roche.
”Vi er godt tilfredse med, at én ugentligt subkutan emicizumab profylakse viste en klinisk relevant reduktion i antallet af blødninger over tid hos børn."

