Rigshospitalets hæmatologer hædret ved stor prisuddeling

Dansk Rødt Blodcelle Center og den hæmatologiske fase I-enhed på Rigshospitalet blev hædret med priser ved fejringen af årets bedste kliniske forsøg i sundhedsvæsenet. Rigshospitalets hæmatologer løb med to ud af de otte priser til kåringen.

Kåringen af landets bedste kliniske forsøg fandt sted i begyndelsen af juni. Der var blevet indstillet 85 kandidater, hvoraf 8 altså kunne gå hjem med en pris.

Rigshospitalets hæmatologiske fase I-enhed med overlæge Martin Hutchings i spidsen blev hædret med prisen for årets virksomhedsinitierede kliniske forsøg. Prisen blev givet for Fase I-enhedens medvirken i studier på det bispecifikke CD3/CD20-antistof glofitamab. Rigshospitalet var det første site i verden, der tilbage i 2017 behandlede en patient med glofitamab, og Martin Hutchings er førsteforfatter på den første publikation af fase I-data på glofitamab. Sidenhen har bispecifikke antistoffer gået deres sejrsgang og demonstreret tårnhøje responsrater i blandt andet aggressive B-cellelymfomer. De undersøges i dag til behandling af en lang række hæmatologiske sygdomme (og solide tumorer) – og de første myndighedsgodkendelser er begyndt at lande.

Martin Hutchings har af flere omgange omtalt glofitamab og søsterpræparatet epcoritamab som de mest potente stoffer nogensinde. Det gjorde han blandt andet i forbindelse med præsentationen af opdaterede data fra dosiseskaleringsstudiet RO7082859 sidste år på det amerikanske onkologiske selskab ASCO’s årsmøde.

I forbindelse med kåringen sagde Martin Hutchings følgende:

“Vi indledte for syv år siden et samarbejde med Roche omkring et molekyle, der kun var givet til mus og aber. I 2017 behandlede vi den første patient i verden på Rigshospitalet, og siden har vi behandlet over 1000 på verdensplan, og nu er lægemidlet godkendt i Canada og forhåbentligt snart i Europa. Og det kan kun lade sig gøre, fordi vi har et enormt godt miljø for klinisk forskning med et godt samarbejde i alle lag i Danmark,” skriver Lif i en nyhed på foreningens hjemmeside.

Fokus på sjældne sygdomme

Dansk Rødt Blodcelle Center kunne også gå hjem med en pris. Centeret modtog prisen for det bedste kliniske forsøg i relation til små, sjældne og oversete sygdomme. Det er overlæge Andreas Glenthøj, der leder Dansk Rødt Blodcelle Center, og prisen blev tildelt for centerets medvirken i fase III-studierne ACTIVATE/ACTIVATE-T, der har evalueret præcisionsmedicinen Pyrukynd (mitapivat) til patienter med pyruvatkinase (PK) mangel. PK-mangel er en sjælden, arvelig enzymdefekt. I Europa er incidensen af sygdommen én per 20.000. Enzymdefekten betyder, at erytrocytternes glykolyse ikke fungerer optimalt, hvorfor de nedbrydes hurtigere end normalt, og patienterne kommer til at lide af anæmi. Mitapivat virker ved at øge aktiviteten af det defekte enzym.

Med 13 ud af i alt 107 patienter er Dansk Rødt Blodcelle Center det site i verden, som har inkluderet flest patienter i studierne. Data fra ACTIVATE/ACTIVATE-T førte til, at de amerikanske og europæiske lægemiddelmyndigheder sidste år godkendte mitapivat til patienter med PK-mangel. Mitapivat er det første sygdomsændrende stof, der er godkendt til PK-mangel i USA og Europa. Herhjemme har Medicinrådet ikke modtaget nogen ansøgning om ibrugtagning af det nye middel endnu.

I forbindelse med kåringen sagde Andreas Glenthøj følgende:

“Jeg står her på vegne af et landsdækkende samarbejde, hvor klinikere og paraklinikere fra nord til syd og øst til vest er gået sammen om at levere diagnoser, vi ikke tidligere kunne. Gennem det nationale genomcenter er det lykkedes, at gøre genomsekventering frit tilgængeligt for denne patientgruppe, men det er ikke noget værd, hvis der ikke er nogen til at tolke det. Det er decideret farligt at lave genetik uden at koble det på noget funktionelt eller klinisk,” skriver Lif.

Ministeren viste flaget

Det var anden gang, at kåringen af landets bedste kliniske forsøg fandt sted. Der var 200 deltagere ved arrangementet, heriblandt Indenrigs- og sundhedsminister Sophie Løhde (V).

I en nyheden fra Lif udtrykte ministeren glæde over, at så mange parter var gået sammen om at hylde den kliniske forskning.

”Det er vigtigt, at vi bevarer fokus på den kliniske forskning. Det er en forudsætning for en fortsat udvikling af sundhedsvæsenet, der sikrer, at patienterne løbende får bedre behandlingsmuligheder. Klinisk forskning giver håb både nu og her og mulige forbedringer på sigt,” udtaler hun i artiklen.

Det er repræsentanter fra Danske Patienter, Dansk Selskab for Fysioterapi, Dansk Sygepleje Selskab, Lægeforeningen, Lægemiddelindustriforeningen (Lif), Trial Nation, Lægevidenskabelige Selskaber, Medicoindustrien, Pharmadanmark og Dagens Medicin, der har gennemgået de 85 indstillinger og udpeget de otte vindere. Det er blot anden gang, at kåringen finder sted.

De andre priser og vindere var:

Årets forskerinitierede kliniske forsøg: Sing-a-Lung 1.0, Mette Kaasgaard, Lungemedicinsk Forskningsenhed (PLUZ), Sjællands Universitetshospital samt Center for Music in the Brain, Institut for Klinisk Medicin, Aarhus Universitet

Årets offentlige-private samarbejde: Center for Translationel Kardiologi og Pragmatiske Randomiserede Forsøg (CTPR), Københavns Universitet samt Herlev og Gentofte Hospital

Årets nyskabelse: Copenhagen Pregnancy Loss (COPL), Hvidovre Hospital

Årets nye forskningsmiljø: Forskningsenheden VIRTU, Psykiatrisk Center København

Årets patientfokus: Bente Appel Esbensen, Det nationale forskningsprogram TASEM

Årets ildsjæl: Bente Appel Esbensen, Det nationale forskningsprogram TASEM