CAR-T giver lægemiddelfri remission ved refraktær primær ITP
EHA: Eksperimentel BCMA-rettet CAR-T-celleterapi giver hurtig trombocytstigning og længerevarende lægemiddelfri remission hos patienter med refraktær primær immun trombocytopeni (ITP) og påviselige trombocytspecifikke autoantistoffer.
Det viser resultater fra et åbent fase I-studie, som blev præsenteret ved EHA2026 (abstract #LB5003).
Studiet undersøgte BCMA-rettet CAR-T-celleterapi hos voksne patienter med primær ITP af mindst seks måneders varighed. Patienterne skulle have trombocytspecifikke autoantistoffer, trombocyttal under 30×10⁹/L og behandlingssvigt efter flere tidligere første- og andenlinjebehandlinger.
Rationalet er, at BCMA udtrykkes på plasmaceller og sene memory B-celler. Behandlingen er dermed tænkt som en måde at ramme de antistofproducerende celler mere direkte end med CD19-rettet behandling.
Seks patienter fik BCMA CAR-T-celler i studiet. Én patient blev senere re-diagnosticeret med MDS, og én trak sig fra studiet. Dermed indgik fire evaluerbare patienter med primær ITP i effektanalysen. Patienterne var 42 til 70 år, havde haft ITP i to til 12 år og havde trombocyttal på 2-27×10⁹/L ved baseline. Alle var refraktære over for blandt andet kortikosteroider, IVIG, TPO-receptoragonister og rituximab.
Tre patienter opnåede komplet respons inden for 14 dage og havde fortsat lægemiddelfri remission efter seks til 14 måneder. Den fjerde patient opnåede komplet respons efter 28 dage, men fik relaps ved måned 9. Figuren viser samtidig, at trombocyttallene hos de responderende patienter steg uden efterfølgende trombocyttaløgende behandling.
Sikkerhedsprofilen var ifølge abstractet favorabel. Cytokin release syndrom (CRS) var grad 1-2, og der blev ikke rapporteret ICANS, grad 3 eller højere ICAHT eller infektion.
Ifølge forskerne giver resultaterne det første kliniske signal om, at BCMA CAR-T kan være en effektiv behandling ved refraktær primær ITP hos patienter med trombocytspecifikke autoantistoffer.
