Revolade overgår standardbehandling hos børn med nydiagnosticeret ITP
ASH: Revolade (eltrombopag, epag) i første linje fører til højere blodplade-responsrater sammenlignet med nuværende standardbehandling hos børn med primær immun trombocytopeni (ITP).
Det viser resultater fra fase III-studiet PINES, som blev præsenteret på det amerikanske hæmatologiske selskab ASH’s årsmøde 2024 (abstract #709).
Studiet inkluderede 118 børn mellem 1 og 18 år med primær ITP diagnosticeret inden for tre måneder og et blodpladetal på <30 × 10⁹/L. De blev randomiseret 2:1 til epag (15 mg/kg/dag i op til 12 uger) eller lægens valg af standardbehandling (SOC) – enten prednison, intravenøs immunoglobulin (IVIg) eller anti-D globulin. Ved inklusion var det mediane blodpladetal 4 × 10⁹/L i epag-armen og 8 × 10⁹/L i SOC-armen.
Det primære endepunkt var blodpladerespons defineret som andelen af patienter, der opnåede et blodpladetal >50 × 10⁹/L ved mindst 3 ud af 4 målinger i uge 6-12 uden rescue-behandling. Sekundære endepunkter inkluderede behov for rescue-behandling, blødningssværhedsgrad og sundhedsrelateret livskvalitet (QoL).
Markant højere blodpladerespons
Epag førte til en signifikant højere responsrate sammenlignet med SOC. Det primære endepunkt (blodpladerespons) blev opnået hos 65 procent (51/78) i epag-armen mod 33 procent (13/40) i SOC-armen (p=0,0007).
Andelen af patienter med en høj blødningsscore (WHO ≥2 eller MBS ≥3) var sammenlignelig på tværs af behandlingsarmene ved uge 1-4 og uge 12. Behovet for rescue-behandling var lavere i epag-armen (15 ud af 78 (19 procent)) sammenlignet med SOC-armen (18 ud af 39 (46 procent)) (p=0,002).
Den sundhedsrelaterede livskvalitet blev forbedret i begge grupper med en gennemsnitlig forbedring af KIT-scoren på 15,6 point i epag-armen mod 11,2 point i SOC-armen efter 12 uger. Forskellen var dog ikke statistisk signifikant.
Der var 20 bivirkninger af grad 3 eller højere i epag-armen, herunder 6 alvorlige bivirkninger (SAEs), mod 6 bivirkninger (3 SAEs) i SOC-armen i løbet af de første 12 uger. De hyppigste bivirkninger i begge arme var hovedpine og næseblod. Der var et enkelt tilfælde af intrakraniel blødning i epag-armen, men ingen tromboemboliske events.
