Medicinrådet afviser allogen EBV-specifik T-celleterapi til EBV+ PTLD
Patienter med den alvorlige og sjældne kræftform Epstein-Barr-virus-positiv (EBV+) posttransplantations-lymfoproliferativ sygdom (PTLD) får ikke adgang til Ebvallo (tabelecleucel) som standardterapi. Det vedtog Medicinrådet på seneste rådsmøde.
Tabelecleucel er en allogen EBV-specifik T-celleterapi, der virker ved at aktivere EBV+ PTLD-patienternes T-celler til at genkende og eliminere de EBV-inficerede celler. Tabelecleucel er undersøgt i det ukontrollerede fase III-studie ALLELE, hvor behandlingen viste sig at gavne en betydelig andel af patienter med relaps eller refraktær EBV+ PTLD; en patientgruppe som har en høj dødelighed.
Medicinrådet endte dog med at konkludere, at det er usikkert, hvor meget behandling med tabelecleucel øger den samlede overlevelse (OS) sammenlignet med den standardbehandling, patienterne tilbydes i dag (rituximab plus kemoterapi (R-CHOP) eller rituximab alene). ”Det skyldes, at datagrundlaget er meget spinkelt, opfølgningstiden er kort, og data for to patientgrupper med meget forskellig prognose er slået sammen,” lyder det i vurderingen fra Medicinrådet. Rådet påpeger videre, at tabelecleucel er en meget dyr behandling.
Det europæiske lægemiddelagentur EMA godkendte sidste år tabelecleucel til relaps eller refraktær EBV+ PTLD, som havde fået mindst én tidligere behandlingslinje. Med godkendelsen forpligtede firmaet sig til at fremsende data med længere opfølgning som fortsat betingelse for markedsføringstilladelse. Medicinrådet opfordrer det ansøgende firma til at fremsende de nyeste opfølgningsdata til rådet.
Ingen standardbehandlinger
EBV+ PTLD er en alvorlig og sjælden kræftform, der risikerer at opstå efter solid organtransplantation (SOT) eller stamcelletransplantation (HSCT). SEBV+ PTLD opstår, fordi kroppen forud for SOT og HSCT konditioneres med immundæmpende medicin for at forhindre organafstødning eller graft-versus-host-sygdom (GVHD), og det gør kroppen sårbar over for infektioner eller reaktivering af tidligere infektioner såsom EBV. EBV+ PTLD-patienter, som ikke opnår respons på førstelinjebehandlingen med R-CHOP eller rituximab monoterapi, har en median overlevelse på én til fire måneder.
Danske patienter har i dag ingen standardbehandling ved senere behandlingslinjer.
Tabelecleucel er en type af immunterapi, som fremstilles af T-celler fra en rask donor. T-cellerne stimuleres med autologe EBV-transformerede B-celler, hvilket gør dem i stand til at genkende EBV-inficerede celler og slå dem ihjel. Behandlingen er donorspecifik, og skal ordineres så den matcher patientens vævstype.
Medicinrådet oplyser som sædvanlig ikke, hvilke direkte budgetkonsekvenser en anbefaling af tabelecleucel vil resultere i, men udføres analysen med apotekernes indkøbspriser (AIP) bliver budgetkonsekvenserne cirka 18,3 millioner kroner i år fem, oplyses det.
