EMA anbefaler betinget godkendelse af CAR T mod r/r myelomatose
EMA har anbefalet en betinget markedsføringstilladelse i EU for CAR T-cellebehandlingen ciltacabtagene autoleucel (Carvykti) til behandling af voksne patienter med recidiverende eller refraktær myelomatose, som har modtaget mindst tre tidligere behandlinger, og hvis kræft er forværret, siden de modtog deres sidste behandling.
Anbefalingen om en betinget markedsføringstilladelse er baseret på resultater fra CARTITUDE-1-studiet, som blev præsenteret på årsmødet i American Society of Hematology (ASH) i december 2021 (abstrakt #549). CARTITUDE-1-studiet har undersøgt effektiviteten og sikkerheden af ciltacabtagene-autoleucel hos 113 voksne patienter med recidiverende eller refraktær myelomatose, som havde modtaget mindst tre tidligere behandlinger, herunder et immunmodulerende middel, en proteasomhæmmer og et anti-CD38-antistof, og som ikke responderede på det seneste behandlingsregime.
Resultaterne viste, at omkring 84 procent af patienterne i undersøgelsen opnåede et varigt respons på behandling med ciltacabtagene-autoleucel. Cirka 69 procent opnåede komplet respons, hvilket vil sige, at tegnene på kræft forsvandt.
Overvågnings- og afhjælpningsstrategier
De mest almindelige bivirkninger ved behandling med ciltacabtagene-autoleucel er cytokinfrigivelsessyndrom (CRS), som potentielt kan være livstruende og i nogle tilfælde dødelig. Andre vigtige sikkerhedsaspekter ved behandlingen er neurologisk toksicitet, langvarig cytopeni og alvorlige infektioner. Overvågnings- og afhjælpningsstrategier for disse bivirkninger er beskrevet i produktinformationen og i risikostyringsplanen, der er en integreret del af godkendelsen. Derudover skal indehaveren af markedsføringstilladelsen (Janssen) sikre, at centre, der giver behandlingen, er kvalificerede til at genkende og håndtere CRS og neurotoksicitet forbundet med behandlingen af ciltacabtagene-autoleucel.
Yderligere effekt- og sikkerhedsdata indsamles gennem indsendelse af opfølgningsdata fra det kliniske hovedforsøg og gennem et igangværende studie, der vil sammenligne lægemidlets effektivitet og sikkerhed med standard-tripletbehandlinger hos patienter med recidiverende og Revlimid (lenalidomid)-refraktær myelomatose.
Ciltacabtagene-autoleucel blev godkendt i USA i februar. I Europa er behandlingen støttet gennem EMA's PRIority Medicines (PRIME)-ordning, som giver tidlig og forbedret videnskabelig og regulatorisk støtte til lægemidler, der har et særligt potentiale til at imødekomme patienters udækkede medicinske behov. Fordi ciltacabtagene-autoleucel er et lægemiddel til avanceret behandling (ATMP), blev behandlingen vurderet af udvalget for avancerede behandlinger (CAT), EMA's ekspertudvalg for celle- og genbaserede lægemidler og i sidste ende EMA's humanmedicinske udvalg CHMP, som anbefalede godkendelse baseret på CAT-vurderingen. Udtalelsen ligger nu hos Europa-Kommissionen, som skal træffe den endelige beslutning om en EU-dækkende markedsføringstilladelse.
