FDA godkender CAR T-behandling mod r/r myelomatose
De amerikanske lægemiddelmyndigheder, FDA, har godkendt CAR T-cellebehandlingen ciltacabtagene autoleucel (Carvykti) til behandling af patienter med recidiverende eller refraktær myelomatose (RRMM), som har fået fire eller flere tidligere behandlingslinjer.
FDA’s godkendelse er baseret på data fra fase I-studiet CARTITUDE, som omfatter patienter, som havde modtaget gennemsnitligt seks tidligere behandlingsregimer, og som tidligere havde fået en proteasomhæmmer, et immunmodulerende middel og et CD38-rettet antistof. I studiet resulterede engangsbehandling med ciltacabtagene autoleucel i dybe og holdbare responser, hvor 98 procent af patienterne (i alt 97 patienter) responderede på behandlingen. 78 procent af patienterne oplevede en stringent komplet respons (sCR), som indebærer, at man ikke er i stand til at observere nogen tegn eller symptomer på sygdom via billeddiagnostik eller andre tests efter behandling. Efter gennemsnitligt 18 måneders opfølgning var den gennemsnitlige responsvarighed 21,8 måneder.
De mest almindelige bivirkninger
Sikkerhedsoplysningerne for ciltacabtagene autoleucel inkluderer en advarsel vedrørende cytokine release syndrome (CRS), immuneffektorcelle-associeret neurotoksicitetssyndrom (ICANS), Parkinsonisme og Guillain-Barré-syndrom, hæmofagocytisk lymfohistiocytose/makrofagaktiveringssyndrom (HLH/MAS) og langvarige og/eller tilbagevendende cytopenier. Advarsler og forholdsregler omfatter langvarige og tilbagevendende cytopenier, infektioner, hypogammaglobulin, hypersensitivitet, hypogammaglobulin, sekundære maligniteter og virkninger på evnen til at føre motorkøretøj og betjene maskiner.
De mest almindelige bivirkninger ved ciltacabtagene autoleucel, som mindst 20 procent oplever, er pyreksi, CRS, hypogammaglobulinæmi, hypotension, muskel- og skeletsmerter, træthed, infektioner-patogener uspecificerede, hoste, kulderystelser, diarré, kvalme, encefalopati, nedsat appetit, øvre luftvejsinfektion, hovedpine, takykardi, svimmelhed, dyspnø, ødem, virusinfektioner, koagulopati, forstoppelse og opkastning.
Den langsigtede effekt- og sikkerhedsprofil af ciltacabtagene autoleucel er ved at blive vurderet i det igangværende CARTITUDE-1-studie. To-årsopfølgningsresultater blev præsenteret på seneste årsmøde i American Society of Hematology (ASH) i december og viste, at 98 procent af patienter behandlet med ciltacabtagene autoleucel for RRMM responderede på behandlingen. Et flertal af patienterne opnåede vedvarende responsdybde, hvor 83 procent af patienterne opnåede en sCR ved 22-måneders opfølgning.
