Første CAR T-behandling på vej mod godkendelse til europæiske myelomatosepatienter
Det Europæiske Lægemiddelagentur (EMA) har anbefalet at give en betinget markedsføringstilladelse for CAR T-cellebehandlingen idecabtagene vicleucel (Abecma) til behandling af voksne patienter med relaps/refraktær myelomatose, der har modtaget mindst tre tidligere behandlinger.
Den endelige beslutning om markedsføringstilladelse i EU skal nu træffes af Europa-Kommissionen.
På trods af udviklingen og godkendelsen af en række nye lægemidler til behandling af myelomatose i løbet af de sidste par år er der begrænsede terapeutiske muligheder for myelomatosepatienter, der allerede har modtaget tre hovedklasser af lægemidler (immunmodulatoriske midler, proteasomhæmmere og monoklonale antistoffer) og ikke længere responderer på disse lægemidler.
Idecabtagene vicleucel er en genetisk modificeret autolog kimær antigenreceptor (CAR) T-cellebehandling og den første cellebaserede genterapi til behandling af voksne patienter med myelomatose. Hver dosis idecabtagene vicleucel oprettes ved at indsamle patientens egne T-celler og genetisk modificere dem, så de inkluderer et nyt gen, der hjælper kroppen med at målrette og dræbe myelomcellerne. Demodificerede immunceller infunderes derefter tilbage i patientens blod.
EMA’s anbefaling om en betinget markedsføringstilladelse er baseret på et fase II-studie, som har undersøgt effektiviteten og sikkerheden af idecabtagene vicleucel hos 140 voksne patienter med relaps/refraktær myelomatose, der havde modtaget mindst tre tidligere behandlinger, herunder et immunmodulatorisk middel, en proteasomhæmmer og et anti-CD38-antistof, og som ikke reagerede på det sidste behandlingsregime.
Cirka 67 procent af de patienter, der var indskrevet i undersøgelsen, reagerede på behandlingen og opretholdt remission (en periode uden sygdomstegn eller symptomer efter behandling) i gennemsnit i cirka 11 måneder. 30 procent af patienterne opnåede komplet respons. De vigtigste sikkerhedsproblemer i forbindelse med administration af idecabtagene vicleucel er cytokinfrigivelsessyndrom (CRS), neurologisk toksicitet, cytopenier og infektioner, som kan være livstruende. Yderligere effekt- og sikkerhedsdata indsamles ved indsendelse af opfølgningsdata fra det vigtigste kliniske forsøg og gennem en løbende undersøgelse, der vil sammenligne effektiviteten og sikkerheden af lægemidlet med standard tripletregimer hos patienter med tilbagefald og ildfast myelomatose.
Idecabtagene vicleucel er blevet understøttet gennem EMAs PRIority MEdicines-ordning (PRIME), som giver tidlig og forbedret videnskabelig og lovgivningsmæssig støtte til medicin, der har et særligt potentiale til at imødekomme patienters udækkede medicinske behov.
