Første CAR T-behandling på vej mod godkendelse til europæiske myelomatosepatienter

Det Europæiske Lægemiddelagentur (EMA) har anbefalet at give en betinget markedsføringstilladelse for CAR T-cellebehandlingen idecabtagene vicleucel (Abecma) til behandling af voksne patienter med relaps/refraktær myelomatose, der har modtaget mindst tre tidligere behandlinger.

Den endelige beslutning om markedsføringstilladelse i EU skal nu træffes af Europa-Kommissionen.

På trods af udviklingen og godkendelsen af ​​en række nye lægemidler til behandling af myelomatose i løbet af de sidste par år er der begrænsede terapeutiske muligheder for myelomatosepatienter, der allerede har modtaget tre hovedklasser af lægemidler (immunmodulatoriske midler, proteasomhæmmere og monoklonale antistoffer) og ikke længere responderer på disse lægemidler.

Idecabtagene vicleucel er en genetisk modificeret autolog kimær antigenreceptor (CAR) T-cellebehandling og den første cellebaserede genterapi til behandling af voksne patienter med myelomatose. Hver dosis idecabtagene vicleucel oprettes ved at indsamle patientens egne T-celler og genetisk modificere dem, så de inkluderer et nyt gen, der hjælper kroppen med at målrette og dræbe myelomcellerne. Demodificerede immunceller infunderes derefter tilbage i patientens blod.

EMA’s anbefaling om en betinget markedsføringstilladelse er baseret på et fase II-studie, som har undersøgt effektiviteten og sikkerheden af ​​idecabtagene vicleucel hos 140 voksne patienter med relaps/refraktær myelomatose, der havde modtaget mindst tre tidligere behandlinger, herunder et immunmodulatorisk middel, en proteasomhæmmer og et anti-CD38-antistof, og som ikke reagerede på det sidste behandlingsregime.

Cirka 67 procent af de patienter, der var indskrevet i undersøgelsen, reagerede på behandlingen og opretholdt remission (en periode uden sygdomstegn eller symptomer efter behandling) i gennemsnit i cirka 11 måneder. 30 procent af patienterne opnåede komplet respons. De vigtigste sikkerhedsproblemer i forbindelse med administration af idecabtagene vicleucel er cytokinfrigivelsessyndrom (CRS), neurologisk toksicitet, cytopenier og infektioner, som kan være livstruende. Yderligere effekt- og sikkerhedsdata indsamles ved indsendelse af opfølgningsdata fra det vigtigste kliniske forsøg og gennem en løbende undersøgelse, der vil sammenligne effektiviteten og sikkerheden af ​​lægemidlet med standard tripletregimer hos patienter med tilbagefald og ildfast myelomatose.

Idecabtagene vicleucel er blevet understøttet gennem EMAs PRIority MEdicines-ordning (PRIME), som giver tidlig og forbedret videnskabelig og lovgivningsmæssig støtte til medicin, der har et særligt potentiale til at imødekomme patienters udækkede medicinske behov.

  • Chefredaktører
    Kristian Lund
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Nina Vedel-Petersen
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Kommerciel direktør
    Benjamin Müller
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Nordisk annoncedirektør
    Marianne Østergaard Petersen
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Adresse

    Schæffergården
    Jægersborg Alle 166
    2820 Gentofte
    CVR: 37 21 28 22

    Kontakt

    Annoncer
    Kontaktinfo
    Abonnement
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

  • Redaktionschef

    Helle Torpegaard
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Journalister

    Anne Mette Steen-Andersen - videnskabelig redaktør
    Signe Juul Kraft - onkologi, hæmatologi, sundhedspolitik
    Nina Bro - sclerose, sundhedspolitik
    Bo Karl Christensen - diabetes, onkologi
    Maiken Skeem – hjertekar, sundhedspolitik
    Mads Moltsen - gastroenterologi, onkologi
    Henrik Reinberg Simonsen, almen praksis, allround

    Tilknyttede journalister

    Berit Andersen – psykiatri, sundhedspolitik
    Birgit Brunsted - onkologi, hjerte-kar, generelt
    Jette Marinus - respiratorisk
    Maria Cuculiza - kultur, neurologi
    Gorm Palmgren - onkologi
    Marianne Rohweder - overvægt, sundhedspolitik
    Ebbe Fischer - allround
    Natacha Houlind Petersen - allround
    Nana Fischer - allround
    Hanna Sigga Madslund, allround
    Stephanie Hollender, allround

     

    Kommerciel afdeling

    Annoncekonsulent
    Malene Laursen
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Salgskonsulent
    Helle Garrett
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Salgskonsulent, Sverige
    Annika Östholm
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Webinarer
    Majbritt Laustrup
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Administrativ koordinator
    Anette Kjer Overgaard
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Konference koordinator
    Christina Ludvig
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Research
    Birgitte Gether
    Jan Fuhs (automatiseret research)