Først blev det til et nej i oktober 2020. Medicinrådet ville ikke anbefale daratumumab i kombination med bortezomib, melphalan og prednison (DaraBorMelPred), selv om det blev vurderet som bedre end standardbehandling til visse nydiagnosticerede patienter med knoglemarvskræft.

Det var simpelthen for dyrt. Men nu har Medicinrådet fået et nyt pristilbud, og det fik rådet til at vende på en tallerken ved mødet i torsdags - nu er det et ja tak.

Der er nemlig givet en rabat på daratumumab, som også gælder de øvrige patienter. Det medfører en samlet besparelse inden for behandlingen af knoglemarvskræft. Og det har Medicinrådet lagt afgørende vægt på i sin nye anbefaling.

Beslutningen vækker glæde hos professor Niels Abildgaard, OUH.

”Det er en rigtig god nyhed, som jeg er sikker på, at både læger og patienter er glade for. Daratumumab er et meget effektivt lægemiddel ved myelomatose og har konsekvent i alle studier vist sig at forbedre både behandlingseffekt og sygdomsfri overlevelse med ca 50 procent. Forbedrer også den samlede overlevelse, og nu får vi så muligheden for at tilbyde daratumumab upfront til mange patienter allerede ved diagnosen. Vi skal nu i den danske myelomatose gruppe diskutere og beslutte, hvordan den nye behandling præcis skal anbefales anvendt og vi har behov for hurtig revidering af vores nationale retningslinje,” siger han.

Den nye - og hemmelige - prisaftale er volumenbaseret og er indgået mellem firmaet Janssen-Cilag og regionernes indkøbsorganisation Amgros. Den nye betingede aftale kan træde i kraft med det samme og vare indtil 31. marts 2023.

"Det er Amgros’ vurdering, at vi har opnået den bedste pris på daratumumab. Amgros forventer ikke at kunne få en bedre pris, før der kommer større konkurrence på området," skriver Amgros til Medicinrådet.

Da Amgros regnede på prisen forud for Medicinrådets nej sidste efterår, fandt Amgros frem til, at de samlede omkostninger ved en anbefaling i det 5. år efter ibrugtagning ville være ca. 95 mio. kr.

I officielle priser ville det nemlig koste ca. en million kroner mere at behandle én patient med DaraBorMelPred end af de tre lægemiddelkombinationer, man bruger i dag, som er enten

• bortezomib i kombination med melphalan og prednison (BorMelPred)
• bortezomib, lenalidomid og dexamethason (BorLenDex) eller
• lenalidomid i kombination med dexamethason, givet i 18 serier (LenDex18)

DaraBorMelPred er beregnet til de patienter med nydiagnosticeret knoglemarvskræft, som ikke er egnede til højdosiskemoterapi med stamcellestøtte. Da ca. 250 patienter pr. år forventes at være kandidater til behandlingen, ville de samlede omkostninger ved en anbefaling i det 5. år efter ibrugtagning som tidligere nævnt være ca. 95 mio. kr. Lægemiddelfirmaet havde dog allerede sidste efterår givet en fortrolig rabat, og derfor var de reelle tal lavere.

Men det var altså stadig for dyrt, mente rådet. Også fordi man ikke vidste, hvor meget bedre for patienterne DaraBorMelPred egentlig var. Merværdien var af ukendt størrelse i forhold til komparatorerne BorMelPred og BorLenDex.

Ukendt merværdi

Og merværdien er også stadig ukendt.

Fagudvalget vurderer, at DaraBorMelPred giver en merværdi af ukendt størrelse sammenlignet med BorMelPred til patientgruppen (nydiagnosticerede patienter med knoglemarvskræft, som ikke er egnede til højdosiskemoterapi med stamcellestøtte).

Fagudvalget lægger vægt på, at data for overlevelse og PFS indikerer, at der er en stor merværdi, men at de umodne data sammen med den lave andel, der behandles med daratumumab i BorMelPred armen efterfølgende giver usikkerhed på effektforskellen. Samtidig ser behandling med DaraBorMelPred ikke ud til at være forbundet med væsentligt flere bivirkninger, forringet livskvalitet eller højere behandlingsophør.

I forhold til LenDex vurderer fagudvalget også, at DaraBorMelPred giver en merværdi af ukendt størrelse. Fagudvalget bemærker, at effekten på overlevelse ser ud til at være ligeværdige og lægger samtidig vægt på, at behandling med DaraBorMelPred ser ud til at være forbundet med et lavere behandlingsophør.

I forhold til BorLenDex vurderer fagudvalget, at den samlede værdi af DaraBorMelPred ikke kan kategoriseres. Data er usikre og kan ikke sammenlignes i en formel statistisk analyse. Samlet set vurderer fagudvalget, at DaraBorMelPred effektmæssigt er et ligeværdigt behandlingsalternativ sammenlignet med BorLenDex, på baggrund af tilgængelige data.

Rykkes op i behandlingslinje

De høje omkostninger til DaraBorMelPred hænger sammen med, at daratumumab, som er et dyrt lægemiddel, rykkes op i en tidligere behandlingslinje.

Og daratumumab gives ved kombinationen DaraBorMelPred hver 4. uge indtil progression som vedligeholdelsesbehandling. Da der typisk er en længere progressionsfri periode i 1. behandlingslinje, vil patienterne få daratumumab i en længere periode her end i senere behandlingslinjer.