CAR-T-celleterapi giver dyb og langvarig respons hos myelomatosepatienter
ASH: Præliminære resultater fra fase Ib/II-studiet CARTITUDE-1 viser, at patienter med dobbelt-refraktær myelomatose fik dybt og langvarigt respons på behandling med CAR-T-celleterapien ciltacabtagene autoleucel (cilta-cel).
CARTITUDE-1 har inkluderet myelomatosepatienter, som har fået tre eller flere tidligere behandlingsregimer. Mediant seks tidligere behandlingslinjer. Patienterne var dobbelt-refraktære over for et immunmodulerende stof og en proteasomhæmmer. 97 ud af de 113 patienter, der indgik i studiet, blev behandlet med cilta-cel. Data fra fase II-delen af studiet viser, at 97 procent af patienterne responderede på behandlingen, heraf fik 67 procent komplet respons, 26 procent fik meget god partiel respons, og fire procent fik partiel respons.
”Vi så, hvor tungt behandlede disse patienter var. Så at se, hvordan en engangsbehandling kan give disse responsrater, det er temmelig exceptionelt. 72 procent af patienterne havde fortsat respons på tidspunktet for data-cutoff,” sagde Deepu Madduri fra Mount Sinai Medical Center i New York.
Hun præsenterede de opdaterede fase Ib-data og de initiale fase II-data fra CARTITUDE-1 på en oral session lørdag på ASH.
Behov for flere data
Ved data-cutoff 1. September 2020 havde 29 patienter i fase Ib-delen og 68 patienter i fase II-delen a studiet fået cilta-cel. Den mediane opfølgningstid var 12,4 måneder. Den mediane progressionsfri overlevelse (PFS) var ikke nået, mens 12-måneders PFS-raten var 77 procent. 12-måneders PFS-raten for de patienter, som fik komplet respons og meget god partiel respons var henholdsvis 85 procent og 68 procent. Det var muligt at monitorere 57 af patienterne for minimal restsygdom (MRD). 93 procent af disse opnåede MRD-negativitet i løbet af studieperioden.
De hyppigst forekommende hæmatologiske bivirkninger var neutropeni (96 procent), anæmi (81 procent) og trombocytopeni (79 procent). Generelt var disse bivirkninger håndterbare. Patienterne oplevede desuden bivirkninger relateret til CAR-T-celleterapien. 95 procent af patienterne fik cytokine release syndrome (CRS) kort tid efter, at de havde modtaget behandlingen, typisk i grad 1 og 2. Omkring 21 procent af patienter fik neurologiske bivirkninger. Der lev registreret 14 dødsfald i løbet af studiet; fem som følge af progression, tre som følge af hæmatologiske bivirkninger, og de sidste seks som følge af behandlingsrelaterede bivirkninger.
Forskerne bag studiet konkluderede, at de præliminære data repræsenterer én af de højeste responsrater for en CAR-T-celleterapikandidat i myelomatose. Data skal valideres i større patientpopulationer.
