Positive resultater for CAR T mod myelomatose
En højdosisinfusion af CAR T-cellebehandlingen idecabtagene vicleucel (ide-cel) har i fase II-studiet KarMMa vist respons i mere end 80 procent af patienter med myelomatose.
Resultaterne blev offentliggjort i en pressemeddelelse i december 2019.
I KarMMa har forskere vurderet effektiviteten og sikkerheden i den BCMA-målrettede CAR T-celleterapikandidat ide-cel for patienter med relaps og refraktær myelomatose.
140 patienter blev indskrevet i studiet, hvoraf 128 patienter blev behandlet med ide-cel på tværs af måldosisniveauerne på 150-450 x 106 CAR + T-celler. Alle behandlede patienter havde fået mindst tre forudgående behandlinger, herunder et immunmodulerende (IMiD) middel, en proteasominhibitor (PI) og et anti-CD38 antistof, og alle var refraktære mod deres sidste regime. 44 procent af patienterne var refraktære mod et anti-CD38-antistof, og 84 procent procent var triple-refraktære (refraktære mod et IMiD-middel, PI og anti-CD38-antistof).
Medianopfølgningsvarigheden for alle forsøgspersoner var 11,3 måneder.
Generelt var sikkerhedsresultaterne i overensstemmelse med dem, der blev observeret i fase I-studiet CRB-401, som vurderede den foreløbige sikkerhed og effektivitet af ide-cel. Forekomster af grad 3 eller højere cytokinfrigivelsessyndrom (CRS) forekom hos 5,5 procent (syv ud af 128) af patienterne, inklusive en dødelig CRS-hændelse. Grad 3 eller højere neurotoksicitetsbegivenheder (iiNT) forekom hos 3,1 procent (fire ud af 128) af patienterne, og der var ingen rapporterede bivirkninger i iiNT grad 4. Grad 3 eller højere CRS- og iiNT-hændelser blev rapporteret hos under seks procent af patienterne i hver måldosis. CRS af en hvilken som helst karakter forekom hos 83,6 procent (107 ud af 128) af patienterne, og iiNT af en hvilken som helst karakter forekom i 18 procent (23 ud af 128) af patienterne.
Hvis idecabtagene vicleucel bliver godkendt, er det den første godkendelse af CAR T-cellebehandling for patienter med myelomatose. CAR T er allerede godkendt til svært behandlelig pædiatrisk leukæmi og diffust storcellet B-cellelymfom.
