EHA: Anti-BCMA CAR T-celleterapi bb2121 har en betydelig aktivitet hos stærkt forbehandlede patienter med relaps/refraktær myelomatose.

Det viser opdaterede resultater fra et fase I-studie, som blev præsenteret på de europæiske hæmatologers årsmøde, EHA, den 15. juni.

I studiet deltog 43 patienter med avanceret myelomatose, som i dosiseskaleringsfasen havde modtaget mindst tre tidligere behandlingslinjer, herunder en proteasomhæmmer og et immunomodulerende middel eller var dobbelt refraktære og havde mindst 50 procent BCMA-udtryk på deres plasmaceller. I dosisudvidelsesfasen måtte patienterne have modtaget Darzalex (daratumumab) og været refraktære over for deres sidste behandlingslinje. Her var intet BCMA-udtryk påkrævet. Efter lymfodepletion med fludarabin (30 mg/m2) eller cyclophosphamid (300 mg/m2) givet dagligt i tre dage modtog patienter 1 infusion af bb2121.

Resultaterne viste, at efter fem måneders opfølgning forblev bb2121 generelt godt tolereret, og responsen var dyb og holdbar.

Den gennemsnitlige progressionsfrie overlevelse (PFS) blandt 18 patienter behandlet med aktive doser i dosiseskalerings-kohorten var 11,8 måneder, og en samlet responsrate (ORR) på 96 procent blev rapporteret hos 22 patienter behandlet med >150 × 106 CAR T-celler. Der blev desuden observeret en hidtil uset MRD-negativitet, hvor 100 procent af 16 evaluerbare respondenter opnåede MRD-negativitet.

Sammenlignelighed blev observeret hos patienter med lav (<50 %) mod høje (≥50 procent) BCMA-udtrykkende myelomatose (ORR på henholdsvis 100 % mod 91 %).