Medicinrådet blæser på det 4. princip

Logo for hæmatologisk tidsskrift

- først med nyheder om medicin

Dansk gennembrud på vej for knoglemarvskræft

Nye resultater viser, at antistoffet daratumumab er både effektivt og veltålt til behandling af knoglemarvskræft. Det er første gang nogensinde, at et antistof alene kan bringe knoglemarvskræft i ro.

Antistoffet daratumumab kan bringe sygdommen i ro hos patienter med tilbagefald af knoglemarvskræft (myelomatose). Det viser resultater fra et fase 2-studie, som professor Torben Plesner fra Hæmatologisk Afdeling på Vejle Sygehus skal fremlægge på den globale hæmatologiske kongres ASH i starten af december.

Resultaterne blev publiceret i New England Journal of Medicine sidst i august, og Torben Plesner tøver ikke med at kalde dem et gennembrud.

”Daratumumab har vist sig at være en meget lovende, veltålt og effektiv behandling af myelomatose. Det er nyt, at man alene ved at give et antistof kan få en effekt på myelomatose. Det er første gang nogensinde, at det er sket, at et antistof kan bringe sygdommen i ro,” siger Torben Plesner.

Daratumumab er et humant monoklonalt antistof, der slår maligne plasmaceller ihjel, hvis de udtrykker molekylet CD38.

CD38 er udtrykt i særlig høj grad på overfladen af myelomatose-celler.

I første del af studiet fik deltagerne daratumumab i eskalerende doser fra 0,005 mg til 24 mg per kilo kropsvægt. I anden del af studiet modtog 30 patienter 8 mg daratumumab per kilo og 42 fik 16 mg per kilogram. Behandlingen blev givet én gang om ugen (otte doser), to gange om måneden (otte doser) og månedligt i op til 24 måneder.

Torben PlesnerForeløbig er resultaterne vedrørende daratumumab et kæmpeskridt fremad i forhold til at bringe sygdommen i ro. Patienterne i forsøget og deres pårørende er meget glade for, at sygdommen er under kontrol, og kan være det i lange perioder under behandling

Torben Plesner

Den samlede responsrate var 36 procent i kohorten, der modtog 16 mg per kilo, og 10 procent i kohorten, der modtog 8 mg per kilo. I gruppen, der modtog 16 mg per kilo, var den mediane progressionsfri overlevelse 5,6 måneder. 65 procent af de patienter, der responderede på behandlingen, havde ingen progression efter et år.

Fremskyndet godkendelse på vej

De infusionsrelaterede reaktioner var milde uden dosisafhængige bivirkninger. De mest almindelige bivirkninger var lungebetændelse og trombocytopeni, som under fem procent af patienterne fik.

Torben Plesner håber, at de nye resultater kan være med til at udvikle behandlingen af knoglemarvskræft i en retning, der kan ende med helbredelse af knoglemarvskræft, som hvert år rammer cirka 300 danskere.

”Ambitionen engang om mange år er, at vi kan helbrede myelomatose. Foreløbig er resultaterne vedrørende daratumumab et kæmpeskridt fremad i forhold til at bringe sygdommen i ro. Patienterne i forsøget og deres pårørende er meget glade for, at sygdommen er under kontrol, og kan være det i lange perioder under behandling,” siger Torben Plesner.

Forskerne er lige nu i gang med at teste daratumumab i fase 3, og Torben Plesner regner med, at behandlingen bliver godkendt til markedsføring i USA og Europa næste år.

I slutningen af september oplyste den danske biotekvirksomhed Genmab, som har udviklet daratumumab, i en pressemeddelelse, at CHMP (Det Europæiske Lægemiddelagenturs videnskabelige komite for lægemidler til mennesker) havde tildelt daratumumab en fremskyndet evalueringsproces. Det sker, når et lægemiddel forventes at være af væsentlig interesse for folkesundheden.

Daratumumab har også fået en såkaldt priority review-status i USA, hvilket sikrer en hurtigere vej gennem den amerikanske godkendelsesproces.

Kombination kan koste dyrt

Torben Plesner regner med, at behandlingen med daratumumab kommer til at koste 500.000-600.000 kr. per patient per år.

I øjeblikket er Genmab og Janssen i samarbejde ved at undersøge virkningen af daratumumab i kombination med stofferne dexamethason og den immunmodulerende tabletbehandling lenalidomid (Revlimid). Kombinationsbehandlingen ser ud til at have en endnu mere lovende effekt end daratumumab alene, fortæller Torben Plesner.

Hvis de lovende resultater holder stik, kan det ende med at blive en kostbar affære. Lenalidomid koster omkring 500.000 kr. per patient om året, og det betyder, at kombinationsbehandlingen kan komme til at koste i størrelsesordenen en mio. kr. om året per patient.

 

Hvert år får 300 danskere stillet diagnosen knoglemarvskræft, og ved udgangen af 2013 levede cirka 1.600 personer i Danmark med diagnosen.

Tags: Torben Plesner, ASH, daratumumab, monoklonalt antistof

Udskriv Email

Nyheder fra Medicinske Tidsskrifter

MS Tidsskrift

Diagnostisk Tidsskrift