Carsten Levin: Det er virkelig vigtigt at få skabt adgang til de nye og effektive terapier herhjemme
Carsten Levin, formand for Dansk Myelomatose Forening
Hvad ser I som patientforening som de væsentligste årsager til, at patienter med myelomatose i dag lever markant længere, end de gjorde for 20 år siden?
De seneste knap 20 år har vi haft adgang til højdosis kemoterapi med stamcellestøtte. Det er en rigtig barsk behandling, men med den blev det muligt at bringe mange i fuld remission, og visse patienter lever op til ti år uden tilbagefald. Siden er er der kommet flere nye terapier til, som har løftet overlevelsen. Fordelen ved de nyere terapier er, at de har mildere bivirkninger, og derfor også kan gives til ældre og skrøbelige patienter.
Dertil har vi netop taget hul på en medicinsk revolution, der vil gøre en kæmpe stor forskel fremover. I 2024 fik vi adgang til bispecifikke antistoffer og her i starten af 2025 til den første CAR-T-celleterapi. Disse immunterapier er indtil nu indiceret i senere behandlingslinjer, og til patienter, som hidtil ikke har kunnet behandles. Rigtig mange bliver nu sygdomsfrie, og de nye immunterapeutiske behandlinger har mere tålelige bivirkninger i forhold til de gamle behandlinger. Studier på CAR-T-celleterapi i de sene linjer viser, at cirka 97 procent af patienterne har effekt, og det store flertal kommer i fuld remission. Det er utroligt lovende. Det er for tidligt at tale om, hvor meget ekstra levetid, de bidrager med, men jeg har hørt klinikere sige, at det ikke ville undre dem, hvis nogle af de patienter, der får behandlingerne, aldrig får tilbagefald.
Som patientforening kan vi tydeligt mærke, hvordan stemningen har ændret sig de senere år. Fra primært at være en forening, der agerede netværk for patienter og pårørende, kan vi i dag indgyde et realistisk håb hos medlemmerne. Vi har veteraner, der har været med i mange år. Tidligere ville de fleste medlemmer være døde inden for få år. Det er en helt ny situation. Det er fantastisk, og det motiverer os til at indtage en mere patientpolitisk rolle og gå i brechen for at sikre adgang til de nyeste behandlinger. Vi ser forhåbentlig ind i en tid, hvor der udvikles terapier, der kan kurere nydiagnosticeret myelomatose – og dem skal vi have adgang til i Danmark.
Hvad skal der i jeres optik til for, at myelomatosepatienter kommer til at leve endnu længere i fremtiden?
Der sker rigtig meget lige nu, som helt sikkert vil bidrage til at løfte overlevelsen de kommende år. Der er bispecifikke antistoffer og CAR-T-behandlinger på vej, som er målrettet andre targets, end de terapier, vi har adgang til i dag. Det er et vigtigt fremskridt for patienter, der ikke har effekt af de nuværende BCMA-rettede terapier – eller hvor effekten ophører. Og så er der nye generationer på vej med flere angrebspunkter. Jeg vil også fremhæve, at der lige nu kører protokoller med generisk CAR-T-celleterapi, hvilket har nogle virkelig interessante perspektiver. Hvis det virker, vil CAR-T-produkterne kunne fremstilles som hyldevarer, og det vil formentlig gøre behandlingen billigere og sikre hurtigere og lettere adgang.
Det er virkelig vigtigt, at vi får skabt adgang til de nye og effektive terapier herhjemme, når de kommer på markedet. Medicinrådet har allerede afvist et bispecifikt antistof, som rettede sig mod et andet target end BCMA, nemlig GDPR5. Det virker som om, at de ikke forstår den helt afgørende forskel det gør at have flere mål på kræftcellen at gå efter.
Som forening sættes vi under pres, når effektive behandlinger afvises. Patienterne erfarer lynhurtigt, at de findes, og de henvender sig for at få at vide, hvordan de kan blive behandlet i udlandet. Vi er forpligtede til at hjælpe, og det sætter os i en position, vi ikke bryder os om. Det er behandlinger, der burde være standard herhjemme – men som vores medlemmer pludselig tvinges til at købe sig til i udlandet. Sådan skal det ikke være. Vi skal sikre, at vores standarder er på niveau med de internationale. Ellers vil vi få utidssvarende behandlingstilbud, og med tiden vil det også blive svært at tiltrække kliniske studier til Danmark.
Hvis jeg skal se ud over ny medicin, så tror jeg, at adgangen til hjemmebehandling, vil gøre en stor forskel – ikke mindst for livskvalitet og den ulighed i adgang til behandling. Dertil kan det være rationelt i et presset sygehusvæsen, at patienterne overtager mere af ansvaret. Mange myelomatose-behandlinger administreres for eksempel subkutant, og det gør, at de er ret lette selv at tage. At stadig flere behandlinger omlægges til hjemmebehandling gør, at ressourcerne i sundhedsvæsenet primært kan isoleres til patienter, der har mest brug for dem: Den svage patient vinder, den stærke patient vinder og hospitalet vinder. Det er meget stærkt.
