Panobinostat bliver ikke standardbehandling

KRIS er ikke umiddelbart indstillet på at anbefale panobinostat (Farydak) som standardbehandling.

Dansk Myelomatose Studie Gruppe (DMSG) har ansøgt om standardbehandling for panobinostat – i kombination med bortezomib og dexamethason – til behandling af voksne patienter med relaps og refraktær myelomatose, som allerede har fået mindst to forudgående behandlingsregimer, herunder med bortezomib og en immunmodulator.

I sin vurdering af ansøgningen anmodede KRIS først ansøger om at besvare to spørgsmål.

I sit svar til KRIS oplyste DMSG, at kombinationen af panobinostat og bortezomib aldrig vil blive standard 3. linjebehandling, men at kombinationsbehandlingen kan have en plads til behandling af udvalgte patienter på grund af potentialet for at ophæve resistens mod bortezomib, eller når carfilzomib – i kombination med lenalidomid og dexamethasonsom – har udspillet sin rolle på grund af svigtende behandlingseffekt.

Formand Steen Werner Hansen oplyste efterfølgende ansøger om, at KRIS ikke kan anbefale kombinationsbehandlingen som standardbehandling, men at behandlingen stadig kan anvendes til  enkeltpatienter, såfremt den behandlende læge vurderer, at der foreligger en særlig sundhedsfaglig grund til dette.

I henhold til KRIS’ høringsprocedure har ansøger og leverandør haft mulighed for at kommentere rådets beslutning samt fremsende nye data efter registrering.

På baggrund af høringsmaterialet har KRIS sidenhen (efter KRIS’ møde den 13. april) svaret ansøger, at rådet fastholder sin beslutning om ikke at anbefale panobinostat – i kombination med bortezomib og dexamethason – som standardbehandling til den ansøgte indikation.

Det skyldes, at de foreliggende data ikke afspejler en typisk dansk patientgruppe, da gennemsnitsalderen i studierne er 10 år yngre end den reelle population, og at der samtidig ses en betydelig toksicitet hos hovedparten af de patienter, som vil være relevante at behandle i dansk sammenhæng. Dette understøttes af advarslerne i produktresumeet for aldersgrupperne over 65 år og endnu tydeligere for patienter over 75 år.

KRIS-sekretariatet har orienteret RADS om rådets beslutning i forhold til fagudvalgsprocessen for myelomatose.