Opmuntrende langtidsdata for BCMA- og CD19-CAR T mod myelomatose
Kombinationen af anti-BCMA CAR T-cellebehandling og anti-CD19 CAR T-cellebehandling giver varigt respons hos patienter med recidiverende eller refraktær myelomatose.
Det viser langtidsdata fra et fase II-studie, hvor CAR T-kombinationen demonstrerer en gennemsnitlig progressionsfri overlevelse på 18,3 måneder og en håndterbar langsigtet sikkerhedsprofil.
I studiet, hvis resultater er publiceret i Journal of Clinical Oncology, modtog 62 patienter med recidiverende eller refraktær myelomatose en kombination af anti-BCMA CAR T-celler og anti-CD19 CAR T-celler i en dosis på 1 × 106 celler/kg efter at have modtaget konditionerende kemoterapi (cyclophosphamid og fludarabin). Herefter blev samlet respons, langsigtede resultater og sikkerhed vurderet, og der blev foretaget en analyse af sammenhænge mellem kliniske karakteristika og sygdomskarakteristika. Den gennemsnitlige opfølgning var 21,3 måneder.
Sjældne sene bivirkninger
Resultaterne viser, at den samlede responsrate ved behandling med anti-BCMA CAR T-celler og anti-CD19 CAR T-celler var 92 procent (57 ud af 62 patienter). Komplet respons eller bedre blev observeret hos 37 patienter (60 procent). Minimal restsygdom (MRD)-negativitet blev bekræftet hos 77 procent af patienterne med tilgængelig MRD-detektion (43 ud af 56). Den estimerede mediane varighed af respons var 20,3 måneder.
Den mediane progressionsfri overlevelse var 18,3 måneder, mens den gennemsnitlige samlede overlevelse ikke blev nået. Patienter med ekstramedullær sygdom havde signifikant ringere overlevelse.
Størstedelen af patienterne (95 procent) havde cytokinfrigivelsessyndrom, heraf var 10 procent grad 3 eller højere. Neurotoksiske bivirkninger forekom hos syv patienter (11 procent), inklusive tre procent grad 3 eller højere. Sene bivirkninger var sjældne, bortset fra B-celleaplasi, hypogammaglobulinæmi og infektioner.
