CAR T mod myelomatose får betinget EU-godkendelse
Europa-Kommissionen har udstedt en betinget markedsføringstilladelse for CAR T-cellebehandlingen Carvykti (ciltacabtagene autoleucel; cilta-cel) til behandling af voksne med recidiverende og refraktær myelomatose (RRMM).
Godkendelsen gælder RRMM-patienter, som har modtaget mindst tre tidligere behandlinger, inklusive et immunmodulerende middel, en proteasomhæmmer og et anti-CD38-antistof, og som har påvist sygdomsprogression ved den sidste behandling.
Baggrunden for den betingede markedsføringstilladelse for Carvykti er resultater fra det pivotale CARTITUDE-1-studie, hvor 98 procent af de deltagende RRMM-patienter efter gennemsnitligt 18 måneders opfølgning responderede på en engangsbehandling med Carvykti. Otte ud af ti af de patienter, der responderede, oplevede et stringent komplet respons, det vil at der ikke kunne ses nogen tegn på symptomer eller sygdom efter behandlingen.
Patienter, der har fået tilbagefald, eller for hvem andre behandlingsregimer er holdt op med at virke, har typisk dårlig overlevelse. På trods af den seneste innovation er der stadig brug for nye terapeutiske tilgange, påpeger overlæge Maria-Victoria Mateos fra Universitetshospitalet i Salamanca i en pressemeddelelse.
Sikkerheden evalueret
"CARTITUDE-1-dataene, som EU-godkendelsen er baseret på , viser, at en enkelt infusion af cilta-cel resulterede i varige responser i en stærkt forbehandlet patientpopulation. Disse resultater understøtter cilta-cels potentiale i at tilbyde patienter og læger en værdifuld ny behandlingsmulighed,” siger hun.
I CARTITUDE-1 blev sikkerheden af Carvykti evalueret hos 179 voksne patienter i to åbne kliniske studier (MMY2001 og MMY2003). De mest almindelige bivirkninger (≥20 procent) var neutropeni (91 procent), cytokinfrigivelsessyndrom (CRS) (88 procent), pyreksi (88 procent), trombocytopeni (73 procent), anæmi (72 procent), leukopeni (54 procent). ), lymfopeni (45 procent), muskuloskeletale smerter (43 procent), hypotension (41 procent), træthed (40 procent), transaminaseforhøjelse (37 procent), øvre luftvejsinfektion (32 procent), diarré (28 procent), hypocalcæmi (27 procent), hypofosfatæmi (26 procent), kvalme (26 procent), hovedpine (25 procent), hoste (25 procent), takykardi (23 procent), kulderystelser (23 procent), encefalopati (22 procent), nedsat appetit ( 22 procent), ødem (22 procent) og hypokaliæmi (20 procent).
