Patienter uenige i Medicinrådets afgørelse om ny myelomatosebehandling

Dansk Myelomatose Forening er uenig i Medicinrådets beslutning om at afvise ibrugtagning af CD38-antistoffet Sarclisa (isatuximab) i kombination med Kyprolis (carfilzomib) og dexamethason (IsaCarDex) til behandling af patienter med myelomatose, som tidligere har modtaget mindst én behandling.

Kombinationen af de tre stoffer kunne nemlig hjælpe en patientgruppe, som desperat mangler et alternativ til den nuværende behandling, mener foreningen.

”Kombinationen af et CD38-antistof og Kyprolis samt dexametason er meget potent, men findes i dag ikke i danske myelomatosespecialisters værktøjskasse. Kombinationen kunne have kommet de patienter til gode, som enten ikke tåler - eller er blevet refraktære over for – både Revlimid (lenalidomid) og Velcade (bortezomib). Det er ikke ualmindeligt, at stofferne efter års behandlinger ikke virker mere – eller at patienten har udviklet så alvorlige bivirkninger, at der ikke findes et godt behandlingsalternativ,” siger næstformand i Dansk Myelomatose Forening Lisbeth Egeskov.

I Medicinrådets afgørelse, som blev truffet den 20. april, vurderer rådet, at IsaCarDex muligvis er bedre til at forlænge tiden inden sygdomsforværring end Darzalex i(daratumumab) i kombination med Velcade og dexamethason (den nuværende standardbehandling), når behandlingen gives til Revlimid-refraktære patienter, der tidligere har gennemgået mindst ét behandlingsforløb. Men fordi IsaCarDex er en dyrere behandling, skal kombinationen ikke tages i brug som standardbehandling, mener Medicinrådet. Samme begrundelse bruges om IsaCarDex til behandling af Revlimid-følsomme patienter.

Dansk Myelomatose Forenings skuffelse over afgørelsen er ekstra stor, fordi kombinationsbehandlingens pris angives som grund til Medicinrådets afgørelse

”Efter at Revlimid er gået af patent i det tidlige forår, kan alle nye behandlingskombinationer i princippet afvises med henvisning til prisen, fordi de altid vil være dyrere end kombinationer med Revlimid - som mange patienter må stoppe med på grund af utålelige bivirkninger, som f.eks. kronisk diarré,” siger Lisbeth Egeskov og fortsætter:

”Vi frygter, at nye behandlingskombinationer fremover vil blive afvist på stribe med prisen som begrundelse, især fordi QALY-metoden blot spytter et tal ud - prisen per QALY for en given behandling - uden hensyntagen til patienternes behov for behandlinger, der virker, og som de også kan tåle.”

Det er vores opgave

Som svar på kritikken svarer Medicinrådets to formænd Steen Werner Hansen og Jørgen Schøler Kristensen i en mail til Hæmatologisk Tidsskrift, at Medicinrådets opgave er at opveje de samlede fordele, som en ny behandling giver patienterne, med de omkostninger, der er forbundet med behandlingen:

"Vi skal se på tværs af hele sundhedsvæsnet og sikre, at uforholdsmæssigt mange penge ikke bruges på enkelte behandlinger, fordi det kan få konsekvenser andre steder i sundhedsvæsnet. I denne sag vurderede Medicinrådet, at den pris, lægemiddelvirksomheden har sat, ikke står mål med effekten."

Formændene tilføjer desuden, at IsaCarDex er vurderet efter Medicinrådets ’gamle’ metoder, som ikke inddrager QALY-estimater.

Medicinrådet har vurderet, at det vil koste cirka 5,5 mio. kr. mere at behandle én patient med IsaCarDex i stedet for at anvende Darzalex i kombination med Revlimid og dexamethason og 4,9 mio. kr. mere at anvende IsaCarDex end Darzalex i kombination med Velcade og dexamethason. Ligeledes vil det ifølge Medicinrådets beregninger koste 4,9 mio. kr. mere end at behandle med Kyprolis i kombination med dexamethason.

Ukorrekt beskrivelse af bivirkninger

I Medicinrådets vurdering lyder det, at bivirkningsbyrden for IsaCarDex er sammenlignelig med både Darzalex i kombination med Revlimid og dexamethason samt Velcade og dexamethason. Den vurdering er man i Dansk Myelomatose Forening direkte forarget over.

”Det er simpelthen ikke sandt, og det vil enhver myelomatosepatient, der har prøvet både Velcade/Revlimid og Kyprolis, kunne skrive under på. Velcade giver næsten altid perifer neuropati, til tider invaliderende, og det gør Kyprolis ikke. Og Revlimid er notorisk kendt for at give bivirkninger i mave-tarm-kanalen. Dette gælder ikke for nogen af stofferne i den afviste behandlingskombination,” siger Lisbeth Egeskov.

Steen Werner Hansen og Jørgen Schøler Kristensen skriver som svar til Dansk Myelomatose Forenings opråb, at bivirkningsprofilerne for de to nævnte behandlinger er beskrevet i detaljer i den vurderingsrapport, som danner grundlag for Medicinrådets beslutning, og som fagudvalget har været med til at udarbejde.

"Der står blandt andet, at ”Fagudvalget vurderer, at de to bivirkningsprofiler er forskellige, men ens i sværhedsgrad.” Fagudvalgets vurdering af behandlingernes effekt og bivirkninger er altså indgået i Rådets beslutning," skriver formændene.

Fagudvalgets indstilling ikke udgangspunkt for beslutningen

Dansk Myelomatose Forening, som selv har to patientrepræsentanter siddende i Medicinrådets fagudvalg vedrørende myelomatose, kritiserer desuden, at vurderingen af IsaCarDex ikke skete på baggrund af fagudvalgets anbefaling, men derimod ud fra en anbefaling fra sekretariatet, der både betjener fagudvalgene og Medicinrådet.

Formand for Dansk Myelomatose Forening Carsten Levin mener, at dette giver et ”overordentligt mudret forløb, hvor processen ikke bliver den klare faglige anbefaling på den ene side og Medicinrådets økonomiske afvejning på den anden side". Det er en problematik, som både foreningen og medlemmer af Medicinrådets myelomatose-fagudvalg tidligere har udtalt sig om i Sundhedspolitisk Tidsskrift.

”Proceduren, hvor man forsøger at få det til at fremstå som en samlet og fælles beslutning, hvor de medicinske eksperter og patientrepræsentanter tages til indtægt for afvisningen, nedbryder det tillidsfulde samarbejde. Vi skulle gerne have en situation, hvor fagudvalgene koncentrerer sig om at komme med den absolut bedste evidensbaserede anbefaling. En anbefaling, man også kan stå inde for overfor sit bagland blandt fagfolk på sygehusene og i vores tilfælde blandt patienterne. Både når fagudvalget anbefaler eller vælger ikke at anbefale en ny behandling,” siger Carsten Levin.

For at bevare tilliden i processen, og for at holde fagudvalgenes fokus på det faglige og evidensbarede, bør Medicinrådet og sekretariatet loyalt se på fagudvalgets anbefaling, og derefter træffe sin beslutning, som bør ske i åbenhed, mener Carsten Levin.

Medicinrådets formænd beklager, at fagudvalgets patientrepræsentanter oplever sagsforløbet på den måde og skriver til Hæmatologisk Tidsskrift:

"Fagudvalgene anbefaler ikke lægemidler, men vurderer deres effekt og birkvirkninger. Fagudvalgene skal ikke tage stilling til lægemidlets pris, eller til om lægemidlet skal anbefales – hverken nu eller tidligere. Det er Rådets opgave. Det er der selvfølgelig fuld åbenhed om. I den konkrete sag fremgår det af anbefalingsteksten, at IsaCarDex ikke blev anbefalet, fordi det er betydeligt dyrere end de nuværende andre behandlinger."

  • Chefredaktører
    Kristian Lund
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Nina Vedel-Petersen
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Kommerciel direktør
    Benjamin Müller
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Nordisk annoncedirektør
    Marianne Østergaard Petersen
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Adresse

    Schæffergården
    Jægersborg Alle 166
    2820 Gentofte
    CVR: 37 21 28 22

    Kontakt

    Annoncer
    Kontaktinfo
    Abonnement
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

  • Redaktionschef

    Helle Torpegaard
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Journalister

    Anne Mette Steen-Andersen - videnskabelig redaktør
    Signe Juul Kraft - onkologi, hæmatologi, sundhedspolitik
    Nina Bro - sclerose, sundhedspolitik
    Bo Karl Christensen - diabetes, onkologi
    Maiken Skeem – hjertekar, sundhedspolitik
    Mads Moltsen - gastroenterologi, onkologi
    Henrik Reinberg Simonsen, almen praksis, allround

    Tilknyttede journalister

    Berit Andersen – psykiatri, sundhedspolitik
    Birgit Brunsted - onkologi, hjerte-kar, generelt
    Jette Marinus - respiratorisk
    Maria Cuculiza - kultur, neurologi
    Gorm Palmgren - onkologi
    Marianne Rohweder - overvægt, sundhedspolitik
    Ebbe Fischer - allround
    Natacha Houlind Petersen - allround
    Nana Fischer - allround
    Hanna Sigga Madslund, allround
    Stephanie Hollender, allround

     

    Kommerciel afdeling

    Annoncekonsulent
    Malene Laursen
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Salgskonsulent
    Helle Garrett
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Salgskonsulent, Sverige
    Annika Östholm
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Webinarer
    Majbritt Laustrup
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Administrativ koordinator
    Anette Kjer Overgaard
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Konference koordinator
    Christina Ludvig
    Denne e-mail adresse bliver beskyttet mod spambots. Du skal have JavaScript aktiveret for at vise den.

    Research
    Birgitte Gether
    Jan Fuhs (automatiseret research)