FDA godkender Tibsovo til patienter med fremskreden MDS
Den amerikanske lægemiddelmyndighed FDA har godkendt Tibsovo (ivosidenib) som behandling til patienter med IDH1-muteret relaps eller refraktær myelodysplastisk syndrom (MDS).
I samme ombæring har FDA godkendt Abbott RealTime IDH1 Assay som en ledsagende diagnostisk test til selektion af IDH1-muterede MDS-patienter med relaps eller refraktær sygdom. Det fremgår af en nyhed på FDA’s hjemmeside.
Ivosidenib er i forvejen godkendt til patienter med IDH1-muteret akut myeloid leukæmi (AML) (både upfront til udvalgte subgrupper og i tilbagefaldssituationen) samt til lokalavanceret eller metastatisk kolangiokarcinom.
FDA’s godkendelse af ivosidenib til relaps eller refraktær MDS baserer sig på data fra open-label, enkeltarms, multicenterstudiet AG120-C-001. Studiet inkluderede hæmatologiske patienter med IDH1-muteret sygdom, heraf 18 patienter med relaps eller refraktær MDS. IDH1-mutationerne blev påvist i det perifere blod eller i knoglemarven ved brug af lokale eller centrale diagnostiske tests og senere bekræftet retrospektivt ved brug af Abbott RealTime ISH1 Assay.
Opnåede komplet respons
Ivosidenib blev administreret oral ved en startdosis på 500 mg dagligt i 28-dages serier. Behandling fortsatte til progression, uacceptabel toxicitet eller hæmatopoetisk stamcelletransplantation. Den mediane behandlingsvarighed var 9,3 måneder. Én ud af 18 patienter gennemgik en transplantation efter ivosidenib.
Alle patienter i studiet, som responderede på behandling med ivosidenib, opnåede komplet respons (CR). CR-raten var 38,9 procent (95% CI 17,3-64,3). Den mediane tid til CR var 1,9 måneder, og den mediane varighed af CR var ikke estimerbar på tidspunktet for data-cutoff.
På inklusionstidspunktet var 9 ud af de 18 patienter i studiet afhængige af blod- og/eller blodplade-transfusioner. Seks ud af de ni patienter var ikke længere afhængige af transfusioner 56 dage efter baseline. Ud af de ni patienter, der ikke var afhængige af hverken blod- eller blodplade-transfusioner på inklusionstidspunktet, var 7 fortsat uafhængige 56 dage efter baseline.
De mest almindelige bivirkninger var sammenlignelige med de bivirkninger, der ses, når ivosidenib anvendes til behandling af AML. Disse inkluderer GI-toxicitet (diarré, slimhindebetændelse, kvalme og forstoppelse), smerte fra kæbeleddet (artralgi), fatigue, hoste, kløe og muskelsmerter. Ivosidenib kan også forlænge QT-intervallet, hvilket kan være indikator for en øget risiko for hjertearytmier.
