Ny CAR T-behandling mod r/r DLBCL godkendt i EU

Europa-Kommissionen har godkendt CAR T-cellebehandlingen Breyanzi (lisocabtagene maraleucel) til visse former for recidiverende eller refraktær storcellet B-celle lymfom (r/r DLBCL).

Baggrunden for godkendelsen er, at Breyanzi i flere studier har vist hurtige og holdbare komplette responser samt en håndterbar sikkerhedsprofil.

I TRANSCEND NHL 001-studiet blev Breyanzi evalueret hos voksne patienter med r/r DLBCL, primært mediastinalt stort B-celle lymfom (PMBCL) og follikulært lymfom grad 3B (FL3B), herunder patienter med en bred vifte af histologier og højrisikosygdomme. Hos 216 patienter, der blev behandlet med Breyanzi og kunne evalueres for effektivitet, opnåede 73 procent af patienterne respons, inklusive 53 procent, som havde minimalt eller intet påvisbart lymfom tilbage efter behandlingen (komplet respons). Den gennemsnitlige varighed af responset var 20,2 måneder hos alle respondenter. For patienter, der opnåede komplet respons, var den gennemsnitlige responsvarighed 26,1 måneder.

Neurologisk toksicitet

Vurderingen af Breyanzis sikkerhed er baseret på poolede data fra 314 patienter med r/r DLBCL behandlet med Breyanzi inden for et dosisområde på 44 til 120 x 106 CAR+ levedygtige T-celler på tværs af fire undersøgelser (TRANSCEND NHL 001, TRANSCEND WORLD, PLATFORM og OUTREACH). Cytokin release syndrome (CRS) af enhver grad forekom hos 39 procent af patienterne, hvoraf tre procent oplevede grad 3 eller 4 CRS. Gennemsnitstiden til debut var fem dage, og gennemsnitsvarigheden var fem dage. Neurologisk toksicitet (NT) forekom hos 26 procent af patienterne, der fik Breyanzi, inklusive grad 3 eller 4 NT hos 10 procent af patienterne. Gennemsnitstiden til den første NT-hændelse var ni dage, og 99 procent af alle NT’erne forekom inden for de første otte uger efter Breyanzi-infusion. Medianvarigheden af ​​NT var 10 dage. De mest almindelige grad >3 bivirkninger var neutropeni, anæmi, trombocytopeni, leukopeni, infektion med et uspecificeret patogen og febril neutropeni.

DLBCL tegner sig for hver tredje person diagnosticeret med non-Hodgkin lymfom (NHL), hvilket gør det til den mest almindelige form for NHL. Mere end to tredjedele af patienter med DLBCL vil ikke respondere på eller vil få tilbagefald efter andenlinjebehandling, og historisk set er responsraterne for disse patienter lave (komplette responsrater spænder fra to procent til 15 procent).