CAR-T overgår standardbehandling af tilbagefald for refraktært non-Hodgkins lymfom
EHA: CAR-T-celleterapienaxicabtagene ciloleucel (axi-cel) har en større effekt på patienter med recidiverende, refraktært non-Hodgkins lymfom (r/r NHL) end standardbehandling.
Det viser et nyt studie fra et internationalt forskerhold, der har sammenlignet effekterne af de to behandlinger målt i hver deres kliniske studie, nemlig ZUMA-5, der vurderede effekten af CAR-T-celleterapien axicabtagene ciloleucel (axi-cel), og den internationale Scholar-5 External Control Cohort for netop denne patientgruppe.
Sammenligningen, som netop er blevet offentliggjort i et late breaking abstract (abstrakt #LB1904) og en præsentation på årets virtuelle EHA-kongres, viser, at axi-cel medfører en markant forbedring i de vigtigste kliniske endemål som samlet responsrate (ORR), progressionsfri overlevelse (PFS), periode til næste behandling (TTNT) og samlet overlevelse (OS). Forskerne konkluderer derfor, at axi-cel giver en vedvarende effekt og at behandlingen imødekommer et vigtigt udækket medicinsk behov hos patienterne.
Ingen indbygget komparator
Peter Kamper, der er funktionsledende overlæge ved Afdeling for Blodsygdomme på Aarhus Universitetshospital bider mærke i, at studiet forsøger at imødegå klinikeres, patienters og godkendende myndigheders spørgsmål om, hvor stor en effekt CAR-T-celleterapi har på R/R follikulært lymfom set i forhold til standardbehandling.
“ZUMA-5 var som flere af de andre ZUMA studier, et fase II-studie uden nogen indbygget komparator, og det vil nødvendigvis betyde, at det er svært at besvare det spørgsmål. Det næstbedste er at forsøge at sammenligne med et historisk materiale, der er behandlet med standardbehandling og på den måde skabe sig et indtryk af CAR-T-effekten bedømt på TTNT, PFS og OS,” siger Peter Kamper, der peger på, at det netop er det, der her er sket. “Umiddelbart ser det ud til at CAR-T har bedre effekt end standardbehandlingen på alle parametre. Det er naturligvis mange tekniske forbehold ved denne type studie og tvivler på om dataene er solide til en godkendelse i medicinerrådet. De steder, hvor resultatet accepteres, kan det have temmelig stor indflydelse på vanlig praksis,” siger han.
I dag vil de patienter, der skal behandles i tredje/fjerde linje, ofte blive behandlet med immun-kemoterapi og en del vil enten blive tilbudt autolog eller allogen transplantation. Det er alle behandlinger der potentielt har en del bivirkninger.
“Car-T har også bivirkninger, men de er sammenlignet med vores vanlige behandlinger - særligt transplantationerne - ret beskedne. Så hvis behandling med axi-cel bliver godkendt til den indikation, har patienterne udsigt til en mere skånsom behandling,” siger han.
