FDA godkender ny CAR-T-celleterapi til behandling af non-Hodgkin lymfom
Den amerikanske sundhedsmyndighed FDA har godkendt den tredje i rækken af genterapier til behandling af non-Hodgkin lymfom, CAR-T-celleterapien Breyanzi (lisocabtagene maraleucel).
Lisocabtagene maraleucel er godkendt til behandling af patienter med forskellige undertyper af non-Hodgkin lymfom, som ikke har responderet på eller har haft relaps efter behandling med mindst to andre former for systemisk behandling, oplyser FDA i en nyhed på myndighedens hjemmeside. Diffust storcellet B-cellelymfom (DLBCL) er den mest almindelig form for non-Hodgkin lymfom blandt voksne patienter. CAR-T-celleterapien er ikke indiceret til behandling af patienter med primære central nervesystem lymfomer (PCNSL).
”Godkendelsen repræsenterer endnu en milepæl i det hurtigt voksende felt af genterapier ved at tilbyde en supplerende behandlingsmulighed til voksne patienter med forskellige former for kræft, der angriber blodet, knoglemarven og lymfeknuderne. Gen- og celleterapier har udviklet sig fra at være lovende koncepter til i praksis at være kræftbehandlings-regimer, udtaler Peter Marks, leder af FDA’s center for biologisk evaluering og forskning, i nyheden.
FDA har godkendt lisocabtagene maraleucel på baggrund af data fra et multicenterstudie på 250 voksne patienter med relapserede/refraktære storcellede B-cellelymfomer. Studiet undersøgte effekt og sikkerhed af CAR-T-celleterapien og viste, at den komplette remissionsrate efter behandling var 54 procent.
Potentielt alvorlige bivirkninger
FDA oplyser, at lisocabtagene maraleucel potentielt kan være associeret med alvorlige bivirkninger, herunder cytokin release syndrom (CRS) og nerveskader. Bivirkningerne kan i visse tilfælde være livstruende. Grundet risiko for CRS og neurologisk toxicitet er CAR-T-celleterapien godkendt under et såkaldt Risk Evaluation and Mitigation Strategy (REMS) program. Det betyder bl.a., at FDA stiller særlige krav til, at de hospitalsafdelinger, der skal behandle patienter med lisocabtagene maraleucel, skal være certificerede og personalet skal være oplært i at genkende og håndtere CRS og neurologisk toxicitet, samt i at informere patienterne om disse bivirkninger.
Med godkendelsen følger desuden et krav om flere langtidsdata på sikkerheden, og FDA har bedt firmaerne bag lisocabtagene maraleucel, Juno Therapeutics og Bristol-Myers Squibb, om at initiere et observationelt studie, der skal evaluere effekt og sikkerhed af behandlingen efter markedsføring.
Foruden CRS og nerveskader kan lisocabtagene maraleucel give bivirkninger som overfølsomhedsreaktioner, alvorlige infektioner, lavt blodcelletal og svækket immunologisk respons. Bivirkninger forekommer som regel i løbet af de første to uger efter, at patienterne har modtaget behandlingen.
