CAR T-cellebehandlinger giver ikkedokumentarbar klinisk merværdi ved DLBCL
CAR T-cellebehandlingerne Kymriah (tisagenlecleucel) og Yescarta (axicabtagene ciloleucel) giver en ikkedokumenterbar klinisk merværdi sammenlignet med bedste tilgængelige behandling, for voksne patienter med relaps eller refraktær diffust storcellet B-celle-lymfom (DLBCL) efter flere systemiske behandlinger.
Det vurderer Medicinrådet, der både om Kymriah og Yescarta skriver, at evidensens kvalitet vurderes at være meget lav, og Medicinrådet er enig med fagudvalget i, at der er behov for et mere solidt evidensgrundlag.
Med udgangspunkt i den kliniske merværdi og en omkostningsanalyse foretaget af Amgros skal Medicinrådet nu vurdere, om de to CAR T-cellebehandlinger skal anbefalses som mulig standardbehandling.
DLBCL er en aggressiv undertype af Non-Hodgkin lymfom (NHL) og udgør omkring 40 procent af NHL. I Danmark diagnosticeres cirka 500 patienter årligt med DLBCL. Risikoen for at udvikle DLBCL stiger med alderen, og medianalderen i Danmark ved diagnose er 67 år.
Prognosen er forholdsvis god med en femårsoverlevelse på 65-90 procent, afhængigt af risikoprofil. Patienter med DLBCL har typisk med en eller flere hurtigt voksende lymfeknuder, ofte lokaliseret på hals, i mediastinum og/eller i abdomen. Hos 40 procent af patienterne præsenterer sygdommen sig dog med ekstranodal involvering af for eksempel mave-tarm-kanalen og det centrale nervesystem. Flere ekstranodale manifestationer er forbundet med dårlig prognose, og visse lokalisationer er forbundet med øget risiko for CNS-recidiv.
Det estimeres, at omkring 100 patienter med DLBCL årligt er refraktære eller oplever recidiv efter to eller flere linjer af systemisk behandling. Af disse patienter forventes cirka 25-50 patienter årligt at være kandidater til Kymriah eller Yezcarta, vurderet på baggrund af alder, performancestatus og tidligere behandling.
Den 30. januar besluttede Medicinrådet at godkende Kymriah til børn og unge med B-celle akut lymfatisk leukæmi (ALL), som enten er refraktære, i tilbagefald efter stamcellebehandling eller andet eller senere tilbagefald. Behandlingen har potentiale til at kurere op mod to tredjedele af patienterne, og det er grunden til at Medicinrådet vurderer den kliniske merværdi til at være stor.
