Kristian Lunds blog
Om os | Om nyhedsbrevene | Annoncer | Betingelser

Nyt håb om dyb remission hos patienter med Waldenströms makroglobulinæmi

Morten Salomo

Nye studier med ibrutinib og andre medikamenter som venetoclax og carfilzomib giver håb for patientgruppen Waldenströms makroglobulinæmi, der indtil nu har været behandlet med mild kemoterapi og antistofbehandling med rituximab.

De nye data, der er blevet præsenteret på `International Workshop on Waldenströms Macroglobulinemia´ i New York, tester medikamenterne specifikt på denne sygdom. Fremtidsperspektivet er et regimeskifte.

På workshoppen blev således bl.a. præsenteret data for behandling af Waldenströms makroglobulinæmi med venetoclax. Og her ser det så lovende ud, at der er tale om et håb om dyb remission af sygdommen, hvis alt i øvrigt går, som man håber. Det fortæller overlæge, dr. med., ph.d. og speciallæge i intern medicin, hæmatologi, Rigshospitalet, Morten Salomo.

Han er glad for, at der kommer flere nye lægemidler til, da de fleste medikamenter kun er virksomme for en kortere periode.

De nye studier viser ikke bare, at det tegner lyst for behandling af Waldenstrøms makroglobulinæmi med venetoclax men at der med et nyt regime af targeteret medicin på vej, er lys for enden af tunnelen på flere fronter.

"Jeg forventer, at vi inden for få år ser spændende resultater fra forsøg med venetoclax til patienter med Waldenströms makroglobulinæmi," siger Morten Salomo.

Venetoclax er allerede et kendt og afprøvet lægemiddel til andre maligne sygdomme, men det er altså nyt, at man undersøger præparatets virkning på Waldenströms makroglobulinæmi.

Scenariet ligner det, der opstod for fire år siden, hvor forskerne præsenterede første kliniske data på ibrutinib. Præparatets virkning tegnede lovende - og kort efter blev behandlingen godkendt - også til udvalgte danske patienter. I dag, fire år senere, er næste generation ibrutinib på trapperne:

"En videreudvikling af ibrutinib er i øjeblikket ved at blive testet i fase I og II, så der er to konkurrenter på vej, hvor man har skruet lidt på molekylet," siger Morten Salomo.

Også proteasom inhibitoren carfilzomib har vist nogle særdeles spændende resultater, fortæller Morten Salomo. Carfilzomib er en videreudvikling af velcade, bare med betydelig mindre risiko for nerveskade - hvad der er et problem, Waldenström-patienter kæmper med i forvejen. 

"I studierne med carfilzomib så man komplet remission hos nogle af patienterne. Der var ingen eller kun ganske få kræftceller tilbage hos dem. Nu kører studierne med carfilzomib videre, så man kan få flere data på behandlingen," siger han. 

Morten Salomo fortæller, at i særlige tilfælde, hvor alle andre muligheder er udtømte, er det muligt for danske patienter allerede nu at få carfilzomib, selvom der fortsat mangler data for medikamentet.

Mutation i MYD88-genet hos 90 procent

Hos patienter, der har Waldenströms makroglobulinæmi med mutation i MYD88-genet, er det i dag en mulighed at behandle med ibrutinib på dansk grund. Og da op mod 90 procent af patienterne med Waldenströms makroglobulinæmi har en mutation i MYD88-genet, burde det betyde, at flertallet potentielt burde kunne opnå gode resultater med behandlingen. 

Alligevel er der en gruppe patienter, som ikke får den effekt af ibrutinib, man havde forventet. Det viser sig nu, at det hænger sammen med, at hos op mod 40 procent af patienterne er en anden receptor også muteret – nemlig den såkaldte CXCR4-receptor. Og det har en tæt forbindelse med, at patienterne ikke får den virkning ud af behandling med ibrutinib, man havde håbet.

For de 40 procent af patienterne, som har en mutering på CXCR4-receptoren, er der også gode nyheder på vej. Man undersøger således, om man kan hæmme CXCR4-receptoren med stoffer, der ligner plerixafor, et antistof mod CXCR4 receptoren. 

Morten Salomo mener, at på behandlingsfronten er vi med på et internationalt niveau i Danmark. Det hænger blandt andet sammen med, at vi allerede i 2016 godkendte ibrutinib til behandling af særlige tilfælde hos patienter med Waldenströms makroglobulinæmi.

Standardbehandling af Waldenstrøms makroglobulinæmi består fortsat af mild kemoterapi sammen med antistofbehandling med rituximab enten intravenøst eller subkutant alt efter, hvad patienten tåler. Morten Salomo er dog glad for, at der kommer flere nye lægemidler til, da de fleste medikamenter kun er virksomme for en kortere periode.

Specielt i de sjældne tilfælde, hvor et ganske ungt menneske rammes af Waldenströms makroglobulinæmi, er det vigtigt, at man kan tilbyde flere medikamenter, fordi behandlingerne kun holder i en kortere periode.

"De nye behandlinger vil vi gerne bruge allerede nu i de tilfælde, hvor vi står med ryggen mod muren, og alle andre muligheder er udtømte. Akilleshælen ved det er, at behandlingerne er så nye, at vi fortsat ikke kender alle bivirkninger. Derfor skal vi være meget forsigtige – og gerne prøve behandlingen som en del af studier, hvis vi vælger at give en patient en ny behandling på nuværende tidspunkt, "siger Morten Salomo.

Når det er sagt, så er der relativt få kendte bivirkninger ved den targeterede medicin, fordi den målrettet rammer de syge celler. Blandt andet kender vi venotoclax fra behandling af andre sygdomme, hvor vi bruger det uden mange bivirkninger, siger Morten Salomo afsluttende.

FORSIDEN LIGE NU

Nyt håb om dyb remission hos patienter med Waldenströms makroglobulinæmi

07. november 2018 Lymfoma Mathilde Louise Stenild
Nye studier med ibrutinib og andre medikamenter som venetoclax og carfilzomib giver håb for patientgruppen Waldenströms makroglobulinæmi, der indtil nu har…

Prolia reducerer smerter ved TDT og knogleskørhed

06. november 2018 Sygdomme Signe Juul Kraft
Anti-RANKL-behandlingen Prolia (denosumab) givet over en to-årig periode ser ud til at kunne reducere smerte og forbedre livskvaliteten for personer med…

Nyheder fra Medicinske Tidsskrifter

MS Tidsskrift

Diagnostisk Tidsskrift