PI3K-hæmmer viser effekt mod follikulært lymfom
Voxtalisib, der er en pfosfosinositase 3-kinase (PI3K)-hæmmer, viser i et fase II-studie lovende effekt hos patienter med follikulært lymfom (FL), men begrænset effekt på andre B-celle-maligniteter.
Pfosfosinositase 3-kinase (PI3K)-hæmmeren voxtalisib viser i et fase II-studie lovende effekt hos patienter med follikulært lymfom (FL), men begrænset effekt på andre B-celle-maligniteter.
Resultaterne er publiceret i The Lancet Hematology.
Det ikke-randomiserede studie omfatter 167 patienter i alderen 18 år og ældre fra i alt 30 onkologiske klinikker i USA, Belgien, Tyskland, Frankrig, Holland og Australien. De inkluderede patienter havde enten FL (47 patienter), mantelcellelymfom (MCL) (42 patienter), diffust storcellet B-cellelymfom (DLBCL) (42 patienter) eller kronisk lymfatisk leukæmi/småcellet lymfocytært lymfom (CLL/SLL) (36 patienter). Patienterne blev behandlet med 50 mg voxtalisib to gange dagligt i 28 dages kontinuerlige doseringscykler indtil progression eller uacceptabel toksicitet.
Af 164 patienter evalueret for effektivitet opnåede 18,3 procent en samlet respons. Dette omfattede 22 patienter med delvis respons og otte med komplet respons. Patienter med FL havde den største responsrate, her responderede 41,3 procent. Hos de fem patienter med FL, der opnåede komplet respons, var den gennemsnitlige varighed af responsen 85 uger. Kun 11,9 procent af patienterne med MCL responderede, mens det gjaldt 11,4 procent af patienterne med CLL/SLL og 4,9 procent af patienterne med DLBCL.
Den samlede gennemsnitlige progressionsfri overlevelse (PFS) var 14,4 uger. Patienter med FL havde en gennemsnitlig PFS på 58 uger, mens den var 8,9 uger, 7,1 uger og 24,1 uger for patienter med henholdsvis MCL, DLBCL og CLL/SLL.
Voxtalisib var forbundet med en acceptabel sikkerhedsprofil. Blandt de almindeligst rapporterede bivirkninger var diarré, træthed, kvalme, pyreksi, hoste og nedsat appetit. Grad 3 eller værre bivirkninger omfattede anæmi (12 procent), lungebetændelse (otte procent) og trombocytopeni (otte procent). Samlet set oplevede mere end halvdelen af patienterne i studiet en alvorlig bivirkning. Cirka en tredjedel (32 procent) af patienterne døde. 43 af 53 dødsfald tilskrives sygdomsprogression og otte følge af bivirkninger.
