Fremskyndet behandling af CAR-T-stof i både EU og USA
Både de amerikanske og de europæiske lægemiddelmyndigheder fremskynder anvendelsen af CAR-T-cellebehandlingen tisagenlecleucel (Kymriah).
I EU har EMA igangsat en accelereret vurdering af Novartis’ ansøgning om godkendelse af tisagenlecleucel til behandling af børn og unge med refraktær B-celle akut lymfatisk leukæmi (ALL) samt voksne med refraktær DLBCL, som ikke er berettigede til autolog stamcelletransplantation (ASCT).
I USA har FDA givet tisagenlecleucel såkaldt ’priority review’ til behandling af voksne med refraktær diffust storcellet B-cellelymfom (DLBCL), som ikke er berettiget til eller har tilbagefald efter ASCT.
Hvis tisagenlecleucel godkendes af FDA og EMA, vil stoffet repræsentere den første CAR-T-cellebehandling til rådighed for to forskellige indikationer i non-Hodgkin lymfom og B-celle ALL.
Tisagenlecleucel blev i august 2017, som den første CAR-T-cellebehandling, godkendt af FDA til behandling af patienter op til 25 år med refraktær B-celle ALL. Baggrunden for godkendelsen var, at stoffet viste en generel remissionsrate på 83 procent i patientpopulationen, som er kendt for at have begrænsede behandlingsmuligheder og dårlige resultater.
CAR-T
CAR-T er en behandling, som fremstilles specielt til hver enkelt patient. Under processen udtrækkes T-celler fra patientens blod og omprogrammeres i laboratoriet, så der skabes T-celler, som er genetisk kodede til at ’jage’ patientens kræftceller.
