Liso-cel er en kosteffektiv behandling til DLBCL

Det er kosteffektivt at behandle patienter med relaps eller refraktær diffust storcellet B-cellelymfom (DLBCL) med CAR-T-celleterapien Breyanzi (lisocabtagene maraleucel, liso-cel) i anden linje, viser et nyt studie.

Studiet er det første studie til dato, som har inkorporeret både sundhedsudgifter, samfundsmæssige produktivitetstab og livskvalitet i vurderingen af CAR-T-celleterapiens omkostningseffektivitet. Det nye studie er publiceret i Blood Advances.

”I studiet har vi inkorporeret de – ofte oversete – samfundsmæssige omkostninger, der er associeret med kræftbehandling. Disse bliver typisk negligeret i kosteffektivitetsanalyser, der alene fokuserer på de sundhedssektor-relaterede udgifter. (…)Behandlinger, der forbedrer livskvaliteten, gavner ikke blot patienterne, de reducerer også de bredere samfundsomkostninger, hvilket er et vigtigt aspekt af vores omkostningseffektivitetsevaluering,” udtaler studiets seniorforfatter Abou-el-Enein, lektor i medicin på Keck School of Medicine ved University of Southern California i en artikel på det amerikanske hæmatologiske selskab ASH’s hjemmeside.

Liso-cel har været godkendt til behandling af DLBCL i anden linje i USA siden 2022, men siden FDA’s godkendelse har produktets kosteffektivitet været til debat blandt onkologer. Og debatten har især raset i 2023, hvor prisen på liso-cel er steget markant fra $410.300 per behandling i 2022 til $444.227 per behandling i 2023.  

I Danmark er liso-cel ikke anbefalet til behandling af patienter med DLBCL. CAR-T-celleterapien har ikke været vurderet i Medicinrådet, og der ligger ikke en ansøgning til behandling i rådet.

Behov for at holde udgifterne nede 

I studiet har forskerne foretaget en omkostningseffektivitetsanalyse af liso-cel som behandling til patienter med relaps eller refraktær DLBCL ved brug af en opdelt overlevelsesmodel, som vurderer omkostningseffektiviteten ved medicinske behandlinger på tværs af sygdomsstadier.

Analysen viser, at DLBCL-patienter behandlet med liso-cel havde en median forventet levetid på 5,34 år mod 2,47 år med standardbehandling (SOC). Patienterne opnåede 3,64 kvalitetsjusterede leveår (QALY) med liso-cel versus 1,62 QALY med SOC. Omkostningseffektiviteten ved liso-cel målt med ICER var $99.669 per QALY i en sundhedssektorsammenhæng og $68.212 i en samfundsmæssig sammenhæng. ICER evaluerer de ekstra omkostninger, der kræves for hver opnået QALY under den forudsætning, at der er en samfundsmæssig vilje til at betale op til $100.000 per QALY. I artiklen konkluderes det således, at ”liso-cel er en omkostningseffektiv behandling, der holder sig under $100.000 per QALY-grænsen”.

Studiet er modeleret efter outcomes fra registreringsstudiet TRANSFORM. Patienter i studiet havde en medianalder på 60 år, størstedelen var mænd, og de havde alle oplevet relaps på den initiale behandlingen inden for de første 12 måneder. Liso-cel blev administreret i overensstemmelse med den måde, behandlingen blev administreret i TRANSFORM.

Direkte medicinske omkostninger i analysen inkluderede CAR-T-celleterapiprocedurer, kemoterapi, stamcelletransplantation, hospitalsindlæggelser, løbende monitorering, behandling af progression, palliativ behandling samt behandling af uønskede hændelser. Omkostningerne blev vurderet ud fra publiceret litteratur og real world-datasæt. Samfundsomkostninger inkluderede produktivitetstab, herunder tab af arbejdsmarkedsfortjeneste, værdi af ubetalt produktivitet, husholdningsaktiviteter samt rejseudgifter.

Hvad angik mortalitetsrelateret tabt arbejdsfortjeneste var liso-cel associeret med omkostningstab på $110.608, mens tabet lød på $156.362 for SOC. Derudover var ubetalt produktivitetstab samt ikke-kompenserede udgifter til husholdning forholdsvis lavere ved liso-cel sammenlignet med SOC.

Det er en begrænsning ved studiet, at det ikke har inkluderet langsigtede opfølgningsdata. Desuden viste scenarieanalyser, at det kan blive udfordrende at opretholde en omkostningseffektivitet med liso-cel under $100.000 per QALY-grænsen. ”Det viser, at der er et udtalt behov for at administrere omkostningerne til liso-cel for at sikre overkommelighed og økonomisk bæredygtighed,” lyder det i artiklen.