Transretinsyre og arsentrioxid er effektivt mod pædiatrisk APL
Kombinationen af transretinsyre og arsentrioxid er en effektiv behandling af børn med standard og højrisiko akut promyelocytisk leukæmi (APL).
Det viser et fase III-studie, som er udført af den Children's Oncology Group og finansieret af National Cancer Institute i USA.
Kombinationen af transretinsyre og arsentrioxid uden brug af vedligeholdelsesbehandling har vist sig at være en effektiv behandling af voksne med standardrisiko APL. Det har dog stået uklart, om lignende regimer er sikre og gavnlige til behandling af højrisiko APL eller pædiatriske patienter med standardrisiko APL. Formålet med studiet fra Children's Oncology Group var et vurdere, om behandling med et transretinsyre- og arsentrioxidbaseret regime er sikkert og giver mulighed for eliminering eller væsentlig reduktion af brugen af kemoterapi blandt pædiatriske patienter med henholdsvis standardrisiko og højrisiko APL.
I studiet, hvis resultater er offentliggjort i JAMA Oncology, fik 154 børn i alderen et til 22 år (gennemsnitsalderen var 14,4 år), som for nylig var blevet diagnosticeret med standard- eller højrisiko APL, oral transretinsyre sammen med intravenøs arsentrioxid i mindst 28 dage. Behandlingens varighed var cirka ni måneder, og der blev ikke givet nogen vedligeholdelsesbehandling. 98 af patienterne havde standardrisiko APL, mens 56 havde højrisiko APL. Deres overlevelsesresultater blev sammenlignet med en historisk kontrolgruppe af patienter med APL fra AAML0631-studiet.
Resultaterne viste, at børn med standard- og højrisiko APL havde en samlet overlevelsesrate på to år på henholdsvis 99 procent og 100 procent og en hændelsesfri overlevelse på henholdsvis 98 procent og 96 procent. Ingen af børnene med standardrisiko APL krævede konventionel kemoterapi, og dem med højrisiko APL modtog kun fire doser af kemoterapilægemidlet idarubicin.
Færre end 10 procent af børnene oplevede alvorlige bivirkninger, og disse opstod kun i den indledende fase af behandlingen. Bivirkninger til behandlingen omfattede øget blodsukker, leverirritation og blødning. Nogle af patienterne med højrisiko APL udviklede mundsår fra den kemoterapi, de fik.
Fordelene ved kombinationen af transretinsyre og arsentrioxid er blandt andet kortere behandlingsvarighed, lavere eksponering for kemoterapi og færre dage indlagt på hospitalet.
