Venetoclax får særstatus til leukæmi
Det Europæiske Lægemiddelagentur, EMA, har givet lægemidlet venetoclax ’orphan drug’-status til behandling af akut myeloid leukæmi (AML).
EMA har også for nylig givet venetoclax status som både ’orphan drug’ og gennembrudsterapi til behandling af patienter med kronisk lymfatisk leukæmi (CLL).
Venetoclax er en såkaldt BCL-2-inhibitorer, som blev udviklet til at blokere virkningen af BCL-2-protein. Lige nu undersøges venetoclax i fase 3 til behandling af forskellige kræftformer, herunder patienter, der har tilbagefald af CLL.
’Orphan drug’-status gives til lægemidler, der er rettet mod sjældne, livstruende sygdomme, der påvirker mere end fem ud af 10.000 personer i EU årligt. For at opnå ’orphan drug’-status kræves det, at der ikke er nogen tilfredsstillende behandling til den pågældende indikation, og at det nye stof forventes at resultere i en væsentlig fordel for patienterne.
