Azacitidin forbedrer overlevelsen for novo-AML
EHA: Behandling med oral azacitidin forbedrer i betydelig grad overlevelsen for patienter, der lider af De novo AML og som har gener forbundet med øget risiko for en dårlig prognose.
Det viser fase III-studiet QUAZAR AML-001, hvis resultater netop er fremlagt (abstrakt #S131) på den årlige europæiske hæmatologikongres EHA. Studiet viste, at den generelle overlevelse for de patienter, der fik azacitidin i studiet blev forlænget med 9,9 måneder i forhold til placebo. De novo-AML-patienter, som bar genmutationen NPM1, opnåede en særlig stor effekt med en total overlevelse, der var 2,5 år længere i forhold til de patienter, der kun fik placebo. Det får forskerne til at sandsynliggøre, at man kan bruge patientens mutationsstatus på netop det gen som et værktøj til at udtrykke noget om patientens prognose og effekt af behandlingen.
Oral azacitidin er godkendt i USA til behandling af voksne med akut myeloid leukæmi (AML), som i første omgang har opnået og ikke kvalificeret til intensiv kurativ terapi.
Moderstudiet, QUAZAR, har tidligere dokumenteret, at behandling med Oral-AZA for hele patientgruppen signifikant forbedrer den totale overlevelse i forhold til placebo ( 24.7 versus 14.8 måneder). Det gjorde forskerne nysgerrige på, hvad det er for subgrupper, der ud fra deres genetiske profil og andre prognostiske faktorer kan have størst gavn af behandlingen. I det aktuelle studie er forskerne derfor gået skridtet videre ved at kortlægge sammenhængen mellem behandling med oral azacitidin og overlevelse baseret på en cytogenetisk risikovurdering, AML-subtype og NPM1/FLT3-status ved diagnosetidspunktet. Forskerne risikoklassificerede patienterne ved hjælp af NCCN-guidelines fra 2012, hvor patienter i særlig risiko blev udelukket. Patienter, der inden for de seneste fire måneder havde opnået komplet remission, blev randomiseret til at blive behandlet med enten 300 mg oral AZA eller placebo. Herefter fulgte en analyse af forskernes genetiske profil og en estimering af den progressionsfri overlevelse (RFS) med Kaplan-Meier metoden.
Af de i alt 472 randomiserede patienter i studiet, havde 90,0 procent novo AML.
