FDA anbefaler Onureg til AML-patienter i første remission
De amerikanske lægemiddelmyndigheder FDA har godkendt en ny tabletbehandling med Onureg (azacitidin) som vedligeholdelsesterapi af patienter med akut myeloid leukæmi (AML).
Godkendelsen er betinget til patienter, der efter højdosis kemoterapi har opnået første komplette remission (CR) eller komplet remission med ufuldstændig genoprettelse af blodtal (CRi), og som ikke er kandidater til intensiv kurativ behandling, såsom stamcelletransplantation (HSCT).
Det oplyser FDA i en nyhed på myndighedens hjemmeside.
FDA har godkendt Onureg på basis af data fra det randomiserede, dobbeltblindede, placebokontrollerede fase III-studie QUAZAR AML-001. QUAZAR AML-001 har undersøgt 472 AML-patienter (55 år eller ældre), som inden for fire måneder opnåede CR eller CRi efter behandling med højdosis kemoterapi med eller uden efterfølgende konsolideringsbehandling. Patienterne var ikke kandidater til HSCT på screeningstidspunktet. De blev randomiseret 1:1 til Onureg (n=238) eller placebo (n=234) plus understøttende behandling fra dag et til dag 14 i hver 28-dages behandlingscyklus. Studiets primære endepunkt var samlet overlevelse (OS).
QUAZAR AML-001 viste, at Onureg signifikant forbedrede OS sammenlignet med placebo. Den mediane OS var 24,7 måneder (95% CI, 18,7-30,5) i den eksperimentelle arm og 14,8 måneder (95% CI, 11,7-17,6) i kontrolarmen (HR=0,69; 95% CI, 0,55-0,86, P=0,0009). En subgruppeanalyse af data viste, at OS-gevinsten var konsistent på tværs af patienter med CR og CRi. De mest almindelige bivirkninger ved Onureg var kvalme, opkast, diarre, fatigue, forstoppelse, ledsmerter, lungebetændelse, mavesmerte, nedsat appetit, febril neutropeni, svimmelhed og smerter i arme og ben.
FDA har anbefalet Onureg i en dosis på 300 mg dagligt fra dag et til dag 14 i hver 28-dages behandlingscyklus. Behandlingen bør fortsættes indtil patienterne progredierer eller oplever uacceptable bivirkninger.
Ansøgningen om godkendelse af Onureg fra Bristol Myers Squibb blev ved indsendelsen tildelt priority review af FDA, og Onureg blev tildelt orphan drug-status.
