Medicinrådet afviser Xospata til patienter med FLT3-muteret AML
På rådsmødet i går besluttede Medicinrådet at afvise tabletbehandlingen Xospata (gilteritinib) til patienter med recidiverende eller refraktær FLT3-muteret akut myeloid leukæmi (AML).
I vurderingsrapporten fra rådet lyder det ellers, at gilteritinib har en lille merværdi sammenlignet med højdosis kemoterapi.
Medicinrådets begrundelse for ikke at anbefale gilteritinib til FLT3-muteret AML er, »(..)at sundhedsvæsenets omkostninger til lægemidlet vil være urimeligt høje, hvis vi anbefaler det. Også selvom lægemidlet har en lille merværdi og altså er lidt bedre for patienterne end den behandling, man bruger i dag,« lyder det i rådets anbefaling.
I vurderingen af lægemidlets værdi har Medicinrådet lagt vægt på, at gilteritinib forlænger patienternes liv ved at bringe dem i komplet remission, og herved muliggøre kurativt intenderet stamcelletransplantation. Gilteritinib er således især relevant for patienter, der ikke er stamcelletransplanterede, og som får recidiv. I dag skal disse patienter igennem behandling med højdosis kemoterapi for at komme i betragtning til en transplantation. Højdosis kemoterapi er associeret med alvorlige bivirkninger og potentielt død. Gilteritinib kan også anvendes som vedligeholdelsesbehandling efter stamcelletransplantation.
Behandling med gilteritinib har vist sig at øge den mediane overlevelse for patienterne med 3,7 måneder, da lægemidlet bringer flere patienter i komplet remission efterfulgt af stamcelletransplantation. »(…)men der mangler evidens for, om gilteritinib øger langtidsoverlevelsen. Dette skyldes, at opfølgningstiden i studiet er for kort,« skriver Medicinrådet i anbefalingen.
Årlige meromkostninger på 15 mio. kr.
Af Medicinrådets anbefaling fremgår det, at det vil koste 855.000 kr. mere at behandle én patienter med gilteritinib end med den behandling, der anvendes i dag. Det antages, at der årligt vil være 18 nye patienter, som vil være kandidater til gilteritinib i Danmark, hvilket betyder, at de årlige budgetomkostninger vil være på omkring 15 mio. kr. i år fem. Medicinrådet oplyser, at lægemiddelfirmet bag gilteritinib (Astellas Pharma) har givet en fortrolig rabat, hvorfor de reelle tal er lavere.
Det europæiske lægemiddelagentur anbefalede Xospata til voksne patienter med refraktær eller relapseret AML med FLT3-mutation tilbage i oktober sidste år, og i begyndelsen af august i år fulgte NICE, det britiske prioriteringsinstitut, så trop. Den prisaftale, som NICE indgik med firmaet Astellas, omfatter ikke anvendelse af Xospata som vedligeholdelsesbehandling efter stamcelletransplantation.
Signifikant forbedret overlevelse
Det er data fra det randomiserede multicenter fase III-studie ADMIRAL, der har ligget til grund for rådets vurdering af Xospata. ADMIRAL-studiet har undersøgt Xospata over for standardkemoterapi hos 371 voksne patienter med FLT3-muteret relapseret eller refraktær AML.
Etårsdata fra ADMIRAL viser, at patienterne opnår en signifikant bedre overlevelse, når de får Xospata frem for kemoterapi. Den mediane overlevelse i studiets eksperimentelle arm var 9,3 måneder mod 5,6 måneder i kontrolarmen. 37,1 procent af patienterne i den eksperimentelle arm var fortsat i live et år efter behandlingsstart mod 16,7 procent i kontrolarmen. Toårsdata fra studiet er endnu ikke modne, og treårsdata er ikke tilgængelige.
De hyppigst forekommende bivirkninger i begge behandlingsarme i ADMIRAL var febril neutropeni, anæmi og pyreksi. Almindelige Xospata-relaterede grad ≥3 bivirkninger var anæmi, febril neutropeni, reduceret blodpladetal og trombocytopeni. Justeres der for varigheden af behandlingen, var forekomsten af alvorlige behandlingsrelaterede bivirkninger ved Xospata lavere end ved kemoterapi (7,1 % versus 9,2 %).
Medicinrådet påpeger, at »kvaliteten af de data, der er for sammenligningen af gilteritinib med den behandling, man bruger i dag, er lav. Det betyder, at nye studier med moderat sandsynlighed kan ændre konklusionen,« lyder det i anbefalingen.
