Xospata har lille merværdi mod FLT3-muteret AML
Xospata (gilteritenib) til recidiverende eller refraktær akut myeloid leukæmi (AML) med FLT3-mutation giver en lille merværdi sammenlignet med kemoterapi, konkluderer Medicinrådet i vurderingsrapporten, der skal danne grundlag for den endelige anbefaling af lægemidlet.
Xospata er et spændende præparat, som vil kunne spare nogle af vores patienter for højdosis kemoterapi, vurderer Hans Beier Ommen, overlæge på klinik for blodsygdomme ved Aarhus Universitetshospital.
"Studiedata ser lovende ud, da de viser, at vi kan få AML-patienter med recidiverende eller refraktær FLT3-muteret sygdom i remission og klar til transplantation med en tabletbehandling frem for kraftig kemoterapi. Det vil spare patienterne for voldsomme bivirkninger og potentielt død. På alle landets AML-centre har vi patienter, som vil være kandidater til Xospata. Det springende punkt bliver firmaets prissætning," siger han.
Xospata kan også anvendes til behandling af recidiv efter stamcelletransplantation.
Signifikant forbedret overlevelse
Det er data fra det randomiserede multicenter fase III-studie ADMIRAL, der ligger til grund for Medicinrådets vurdering af Xospata. ADMIRAL-studiet har undersøgt Xospata over for standardkemoterapi hos 371 voksne patienter med FLT3-muteret relapseret eller refraktær AML.
Et-årsdata fra ADMIRAL viser, at patienterne opnår en signifikant bedre overlevelse, når de får Xospata frem for kemoterapi. Den mediane overlevelse i studiets eksperimentelle arm var 9,3 måneder mod 5,6 måneder i kontrolarmen. 37,1 procent af patienterne i den eksperimentelle arm var fortsat i live et år efter behandlingsstart mod 16,7 procent i kontrolarmen. To-årsdata fra studiet er endnu ikke modne, og Tre-årsdata er ikke tilgængelige.
"De patienter, som Xospata især er relevant for, er dem, hvor vi har vurderet, at de ikke skulle transplanteres efter kemoterapi, men som så alligevel får recidiv. Som det er nu, skal disse patienter igennem en behandling med højdosis kemoterapi for at komme i betragtning til en potentielt kurativ transplantation. Det er et hårdt forløb, og det er derfor fristende at kunne give dem en tablet i stedet," siger Hans Beier Ommen.
Han har aktuelt to patienter, som han, ud fra de tilgængelige studiedata, vurderer kunne være kandidater til Xospata.
"De to patienter kommer ikke til at kunne få Xospata – for det kan vi ikke vente på. Men jeg vil tro, at vi hvert år har et par patienter, som – hvis Medicinrådet anbefaler præparatet – vil kunne få gavn af behandlingen," siger Hans Beier Ommen.
Bivirkningerne er håndterbare
Fagudvalget vurderer på baggrund af data fra ADMIRAL, at bivirkningsprofilen for Xospata er håndterbar.
De hyppigst forekommende bivirkninger i begge behandlingsarme i ADMIRAL var febril neutropeni, anæmi og pyreksi. Almindelige Xospata-relaterede grad ≥3 bivirkninger var anæmi, febril neutropeni, reduceret blodpladetal og trombocytopeni. Justeres der for varigheden af behandlingen, var forekomsten af alvorlige behandlingsrelaterede bivirkninger ved Xospata lavere end ved kemoterapi (7,1 % versus 9,2 %).
Det europæiske lægemiddelagentur anbefalede Xospata til voksne patienter med refraktær eller relapseret AML med FLT3-mutation tilbage i oktober sidste år, og i begyndelsen af august i år fulgte NICE, det britiske prioriteringsinstitut, så trop. Den prisaftale, som NICE indgik med firmaet Astellas, omfatter ikke anvendelse af Xospata som vedligeholdelsesbehandling efter stamcelletransplantation.
Medicinrådet forventer at komme med sin anbefaling vedrørende Xospata på rådets kommende møde d. 23. september.
