Kombinationsbehandling effektiv til AML-patienter med idh2-mutation
ASCO: Den generelle responsrate blandt patienter med middel- til højrisiko-AML bliver 30 procentpoint højere, når man tilføjer den orale IDH2-hæmmer enasidenib (ENA) til standardbehandlingen azacitidin (AZA).
Det viser et forsøg, hvor 101 patienter blev randomiseret 2:1 til enten ENA+AZA eller AZA alene i 28-dags cyklusser. I ENA+AZA-gruppen responderede 71 procent af patienter, mens det samme kun var tilfældet for 42 procent af patienterne i AZA-gruppen. Der var ingen forskel i den generelle overlevelse blandt de to grupper (22 måneder), men andelen af patienter som opnåede komplet remission var 52 procent i AZA+ENA-gruppen mod 12 procent i AZA-gruppen. Det mediane antal gennemførte behandlingscyklusser i ENA+AZA-gruppen er 10, rangerende fra en til 26, og i AZA-gruppen seks, rangerende fra en til 28.
Den mediane varighed af progressionsfri overlevelse var 17.2 måneder ved ENA+AZA og 10.2 måneder ved AZA (HR0.59 (95 procent CI 0.30, 1,17);p=0.13). Den maksimale forandringfra baseline i mIDH2 VAF var -83.4 procent med ENA+AZA mod -17.7 procent ved AZA.
Kun ti procent af patienterne udviklede grade 3-4 IDH2-relateret differentieringssyndrom, og kombinationsbehandlingen fjernede også den modstand mod respons, som ellers typisk ses ved IDH2-mutation.
"Studiet er et af flere, der understøtter en formodning om, at de targeterede behandlinger til hæmatologiske sygdomme bliver endnu mere effektive, når man tilføjer en endnu en specifik agent, og det bestyrker behovet for at indhente genetiske profiler på AML-patienter," sagde overlæge ved Wake Forest Health Comprehensive Cancer Center, Winston Salem, North Carolina, Leslie R. Ellis, da hun præsenterede (Abstrakt #7501) studiet som et af højdepunkterne inden for hæmatologi på den virtuelle ASCO-kongres 2020 .
Medianalderen i studiet var 75 år (57-85), og 83 procent af deltagerne lå i middelrisikogruppen hvad angår cytogenetik. 21 patienter i ENA+AZA-gruppen og en enkelt i AZA-gruppen var fortsat i behandling ved sidste dataindsamling. Behandlingen blev i de fleste tilfælde afbrudt på grund af sygdomsprogression (ENA+AZA 31 procent, AZA 52 procent).
