Grønt lys til dansk standardbehandling med Vyxeos mod t-AML og AML-MRC
Medicinrådet anbefaler Vyxeos (daunorubicin og cytarabin) som mulig standardbehandling til behandlingsrelateret akut myeloid leukæmi (t-AML) eller AML med myelodysplasirelaterede forandringer (AML-MRC) hos patienter, som vurderes egnede til stamcelletransplantation.
Anbefalingen glæder LyLe - Patientforeningen for Lymfekræft, Leukæmi og MDS.
”Det betyder meget, hvis patienterne nu kan tilbydes en behandling inden en transplantation, da prognosen her er meget dårlige. At have muligheden for at blive ’gjort klar’ til en hård stamcelletransplantation giver håb for overlevelse, så denne mulighed betyder rigtig meget,” siger LyLe's formand Rita O. Christensen.
I Medicinrådets anbefaling lyder det, at behandling med Vyxeos er forbundet med betydelige meromkostninger per patient sammenlignet med standardbehandling. Tages sygdommens alvorlighed og stoffets helbredende potentiale i betragtning mener Medicinrådet dog, at meromkostningerne er rimelige sammenlignet med den kliniske merværdi, som lægemidlet tilbyder.
Medicinrådet har tidligere vurderer, at Vyxeos til behandling af voksne patienter med nydiagnosticeret t-AML og AML-MRC giver en vigtig klinisk merværdi sammenlignet med kurativt regime. Rådet lægger afgørende vægt på det helbredende potentiale for Vyxeos, idet langtidsoverlevelsen er forbedret ved brug af Vyxeos.
Medicinrådet fremhæver, at der er en overlevelsesgevinst sammenlignet med standardbehandling for de patienter, som kan modtage en stamcelletransplantation, hvilket betyder, at Vyxeos (ligesom standardbehandlingen) kun bør anvendes til patienter, som vurderes at være kandidater til en stamcelletransplantation.
Medicinrådet anbefaler, at man undersøger muligheden for hurtig cytogenetisk diagnostik, sådan at patienter med de novo AML med MDS-forandringer diagnosticeres tids nok til at Vyxeos kan overvejes som behandlingsmulighed.
Patienter med t-AML eller AML-MRC har en meget dårlig prognose og har den laveste overlevelse af alle AML-diagnostiske undergrupper. På grund af denne dårlige prognose klassificeres disse patienter, som patienter med højrisiko sygdom. I Danmark er der er cirka 60 nye tilfælde af t-AML og AML-MRC hvert år.