Kristian Lunds blog

Vyxeos giver vigtig klinisk merværdi ved t-AML og AML-MRC

Vyxeos (liposomal daunorubicin og cytarabin) giver en vigtig klinisk merværdi til behandlingsrelateret akut myeloid leukæmi (t-AML) og AML med myelodysplasirelaterede forandringer (AML-MRC) gsammenlignet med kurativt regime.

Det vurderer Medicinrådet, der dog mener at evidensens kvalitet at være meget lav.

Det fremhæves i vurderingen, at der ikke synes at være en overlevelsesgevinst sammenlignet med standardbehandling for de patienter,som ikke kan modtage en stamcelletransplantation, hvilket betyder, at Vyxeos (ligesom standardbehandlingen) ikke bør anvendes til patienter, som vurderes ikke at være kandidater til en stamcelletransplantation.

I vurderingen af evidensens kvalitet er der lagt vægt på følgende:

- den kliniske merværdi fastlægges ud fra kun ét studie

- studiet var ublindet

- at beslutningen om stamcelletransplantation ikke var randomiseret

- det relative effektestimat for stamcelletransplantation er upræcist (konfidensinterval krydser 1)

- effektmålene stamcelletransplantationsrelateret mortalitet og hyppigste bivirkninger er ikkeopgjort som ønsket

- evidensen for aldersgruppen under 60 år er indirekte, da den ikke er inkluderet i studie 301, og samtidig forventer fagudvalget,at denne patientgruppe har en anden effektgevinst sammenlignet med standardbehandling end aldersgruppen 60-75 år, som er undersøgt i studiet.

Med udgangspunkt i den kliniske merværdi og en omkostningsanalyse udarbejdet af Amgros skal Medicinrådet nu vurdere, om Vyxeos skal anbefales som mulig standardbehandling.

Genmutation påvirker modning af blodceller

Et nyt studie viser, hvordan en genetisk mutation i genet TET2 påvirker modning af blodceller i musemodeller. Mutation i TET2 ses ofte hos leukæmipatienter, inden sygdommen indtræffer, og forskerne bag de nye resultater arbejder nu på en strategi for behandlinger rettet mod mutationen.

Læs mere ...

Nyheder fra Medicinske Tidsskrifter

MS Tidsskrift

Diagnostisk Tidsskrift