Kristian Lunds blog

Første fælles retningslinjer for CMML er offentliggjort

For første gang er der udarbejdet fælles anbefalinger for kronisk myelomonocytisk leukæmi (CMML). Retningslinjerne standardiserer diagnose, prognose og passende valg af behandling for voksne patienter med CMML.

Retningslinierne er udarbejdet af en international ekspertgruppe fra Europa og USA anført af professor Pierre Fenaux fra Hôpital Saint-Louis, Paris.

CMML er en sjælden og yderst variabel tilstand, der repræsenterer en ’overlapning’ mellem to forskellige typer af knoglemarvs- og blodkræft: myelodysplastiske syndromer (MDS) og myeloproliferative neoplasmer (MPN). Sygdommen opstår årligt hos cirka en ud af 100.000 mennesker, hovedsagelig ældre voksne.

CMML kan forekomme på forskellige måder, og selv for specialister kan det være vanskeligt at håndtere sygdommen med hensyn til at foretage den korrekte diagnose, give den rette prognose og vælge den bedste behandling.

Indtil for nylig blev CMML-patienter grupperet sammen med MDS-patienter. Til dato har der kun været én randomiseret undersøgelse med fokus på behandling af CMML.

”På trods af en voksende viden om CMML’s molekylære og cellulære egenskaber forbliver den kliniske styring af disse overlapnings MDS-/MPN-syndromer dårligt kodificeret,” skriver Pierre Fenaux og medforfatterne i retningslinjerne.

Panelets konsensusanbefalinger er organiseret i tre områder:

- Diagnose. Blod- og knoglemarvstest anbefalinger til diagnose af CMML, herunder forhøjet antal monocytter. Avancerede tests, herunder flowcytometri og molekylære genetiske tests, spiller nøgleroller i indsnævring af diagnosen CMML.

- Prognose. Resultatforudsigelse er kritisk, da forventet overlevelse varierer meget hos patienter med CMML. Selvom flere prædiktive modeller er blevet udviklet, forbliver den bedste tilgang til bestemmelse af prognose hos enkelte patienter uklar. Både patient- og sygdomsrelaterede faktorer har vigtige konsekvenser for at forudsige resultater og overvåge responset på behandlingen.

- Behandling. Flere faktorer påvirker valget af behandling for CMML. For nogle patienter med gunstige prognostiske faktorer kan observation uden behandling være passende. Tilgængelige behandlingsmuligheder kan føre til længere overlevelse, men kan i øjeblikket ikke helbrede CMML. Stamcelletransplantation forbliver den eneste helbredende behandling for CMML. Dette er dog ikke en mulighed for alle patienter, og overlevelsesraten er forholdsvis lav. Eksperterne understreger behovet for nye transplantationsstrategier, herunder metoder til forebyggelse af tilbagefald efter transplantation.

De nye anbefalinger er et vigtigt fremskridt i udviklingen af ​​standardiserede tilgange til klinisk styring af CMML. Imidlertid afspejler de begrænsninger af de tilgængelige forskningsdata, at de hovedsagelig er baseret på ekspertise i stedet for på højeste kvalitet. Derfor opfordrer ekspertpanelet til at forbedre kvaliteten af evidens, der støtter kliniske anbefalinger til CMML.

Chok over afvisning af myelomatose-vedligeholdelsesbehandling

I går afviste Medicinrådet at godkende vedligeholdelsesbehandling til yngre patienter med myelomatose med Revlimid (lenalidomid). Afvisningen skete efter mere end et års sagsbehandling, og på trods af, at det er bevist, at behandlingen i gennemsnit giver de uhelbredeligt syge kræftpatienter to års længere levetid.

Læs mere ...

Nyheder fra Medicinske Tidsskrifter

MS Tidsskrift

Diagnostisk Tidsskrift