Kristian Lunds blog
Om os | Om nyhedsbrevene | Annoncer | Betingelser
”Det ser ud til, at man har fundet en behandling, som kan slukke for hårcelleleukæmi," siger Martin Hutchings.

Målrettet kombinationsbehandling ser ud til at slukke for hårcelleleukæmi

ASH 2018: En kombination af BRAF-hæmmeren Tafinlar (dabrafenib) og MEK-hæmmeren Mekinist (trametinib) kan forbedre situationen for de dårligst stillede patienter med hårcelleleukæmi drastisk.

Det viser et fase II-studie, som blev præsenteret på ASH i San Diego fra 1.-4. december.

Overlæge på Hæmatologisk Klinik, Rigshospitalet, og leder af de hæmatologiske forsøg i Fase 1-enheden Martin Hutchings er begejstret over resultaterne, som Fase 1-enheden selv har bidraget til.

”Det ser ud til, at man har fundet en behandling, som kan slukke for hårcelleleukæmi. Det minder om den situation, vi var i for 15 år siden med kronisk myeloid leukæmi (CML), som vi ikke kunne gøre noget ved, hvis patienterne blev resistente over for kemo. Så fik vi Glivec (imatinib), som gik ind og angreb en biologisk forandring, og så blev sygdommen ændret fra næsten altid at være dødelig til at være noget, man kan leve med,” siger Martin Hutchings og fortsætter:

”Det ser ud til, at det er det samme, der nu er ved at ske med hårcelleleukæmi. Det er en stor forbedring og spændende, at vi har været med fra starten.”

Hårcelleleukæmi er en sjælden sygdom, der er kendetegnet ved BRAF V600E-mutationen hos 90-100 procent af patienterne. Langt de fleste patienter med hårcelleleukæmi har gavn af førstelinjebehandling med en purinanalog og/eller Mabthera (rituximab), som bringer sygdommen i ro i mange år hos de fleste. Men hos de få patienter med hårcelleleukæmi, hvis sygdom udvikler sig under førstelinjebehandling, har mulighederne indtil for nylig været dårlige.

I studiet præsenteret på ASH (abstrakt 391) modtog patienter med BRAF V600E-mutationer i ni sjældne tumortyper, herunder hårcelleleukæmi, Tafinlar (150 mg to gange dagligt) og Mekinist (2 mg en gang dagligt) indtil uacceptabel toksicitet, sygdomsprogression eller død.

Stort fremskridt for de få

Blandt de 41 patienter med hårcelleleukæmi, der blev evalueret for respons, var den samlede responsrate (ORR) 78 procent. 20 patienter (49 procent) havde komplet respons (CR), og 12 patienter (29 procent) havde delvist respons. Alle responser var igangværende ved data cutoff, og halvdelen af responserne varede 18 måneder eller længere.

I Fase 1-enheden har man behandlet med kombinationen Tafinlar-Mekinist i tre og et halvt år, og ikke en eneste af alle de patienter, som har responderet på behandlingen, har tabt respons. Alle har sygdomskontrol, fortæller Martin Hutchings.

Han påpeger desuden, at selv de resterende 22 procent i studiet, som ikke levede op til kriterierne for respons, på nær en enkelt patient havde gavn af behandlingen og oplevede sygdomsreduktion.

Behandlingen Tafinlar/Mekinist vil være relevant for cirka en tiendedel af patienter med hårcelleleukæmi, så det er et relativt lille antal. Men for de få er behandlingen en stort fremskridt, understreger Martin Hutchings.

”Hårcelleleukæmi er en sjælden sygdom, og det er sjældent, at førstelinjebehandlingen ikke virker. Men for de enkelte – og de findes – er det en behandling, som virkelig kan gøre en forskel, hvor det før var svært at stille noget op,” siger han.

De hyppigste bivirkninger ved Tafinklar/Mekinist-behandlingen var feber (67 procent), kuldegysninger (51 procent), hyperglykæmi (44 procent), kvalme (44 procent), perifert ødem (42 procent), hoste (40 procent) og træthed (40 procent). Mere alvorlige (grad 3 og 4) bivirkninger blev rapporteret hos 49 procent af patienterne, hvor de mest almindelige (> fem procent) var hyperglykæmi (ni procent), anæmi (syv procent) og neutropeni (syv procent).

FORSIDEN LIGE NU

Patientforenings budskab på samråd: Økonomi fylder mere og mere i myelomatosebehandlingen

16. Januar 2019 Myelomatose Signe Juul Kraft
Dansk Myelomatoseforening havde tirsdag den 15. januar kaldt Sundheds- og Ældreudvalget i samråd, fordi foreningen er bekymret for den stadigt større rolle,…

Forskningsprojekt vil nedsætte risikoen for alvorlige infektioner ved CLL

16. Januar 2019 Lymfoma Signe Juul Kraft
Rigshospitalet vil teste forebyggende medicinsk behandling af nydiagnosticerede patienter med kronisk lymfatisk leukæmi (CLL). Håbet er at kunne nedsætte…

Nyheder fra Medicinske Tidsskrifter

MS Tidsskrift

Diagnostisk Tidsskrift