Medicinrådet: Mylotarg giver lille klinisk merværdi for voksne med CD33-positiv AML
Medicinrådet vurderer, at Mylotarg (gemtuzumab ozogamicin) i tillæg til kurativ kemoterapi til nydiagnosticerede patienter på mindst 15 år, der har CD33-positiv akut myeloid leukæmi (AML), giver en lille klinisk merværdi sammenlignet med kurativ kemoterapi. Evidensens kvalitet er dog meget lav.
En lille klinisk merværdi vil sige, at Medicinrådet vurderer, at behandlingen giver en moderat forbedring, f.eks. reduktion i ikkealvorlige sygdomssymptomer eller fravær af bivirkninger.
Merværdikategoriseringen gælder kun for patienter med favorabel og intermediær cytogenetisk risikoprofil. Patienter med ufavorabel cytogenetisk risikoprofil bør ikke behandles med Mylotarg, da de ikke vurderes at have gavn af behandlingen, lyder det i vurderingen (https://medicinraadet.dk/media/10465/medicinraadets-vurdering-af-klinisk-mervaerdi-for-gemtuzumab-ozogamicin-til-akut-myeloid-leukaemi-vers-10.pdf).
Medicinrådet vurderer, at Mylotarg i tillæg til kurativ kemoterapi til nydiagnosticerede patienter over 15 år, der har CD33-positiv akut myeloid leukæmi med FLT3-mutation, giver en ikkedokumenterbar klinisk merværdi sammenlignet med Rydapt (midostaurin) i tillæg til kurativ kemoterapi. Det vil sige, at der ikke er evidens for det.
Gemtuzumab ozogamicin er et antistof-lægemiddelkonjugat bestående af monoklonalt CD33-antistof (inotuzumab) bundet til N-acetyl-gamma-calicheamicin.
Efter binding af konjugatet til CD33 frigives N-acetyl-gamma-calicheamicin, der inducerer dobbeltstrengede brud på DNA med efterfølgende stop af cellecyklus og apoptotisk celledød.
